Alnylam Pharmaceuticals et GENESIS Pharma entrent en partenariat pour commercialiser ONPATTRO® (patisiran) en Europe du Sud-Est

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), le chef de file des agents thérapeutiques iARN, et GENESIS Pharma, une société biopharmaceutique régionale évoluant dans la grande région du Sud-Est de l'Europe, annoncent ce jour un accord exclusif pour la mise sur le marché d'ONPATTRO^®, un agent thérapeutique iARN de premier rang, dans 12 pays: Grèce, Chypre, Bulgarie, Roumanie, Slovénie, Croatie, Serbie, Bosnie-Herzégovine, Albanie, république de Macédoine du Nord, Monténégro et Malte.

"Notre partenariat avec GENESIS Pharma nous permet d'élargir l'accès d'ONPATTRO aux patients atteints d'amylose héréditaire ATTR dans les zones européennes où nous ne sommes actuellement pas présents", indique Theresa Heggie, VP principale et responsable de la région Europe, Moyen-Orient et Afrique, et du Canada, chez Alnylam Pharmaceuticals. "Nous savons qu'il est urgent pour les patients de ces pays d'avoir de nouvelles options thérapeutiques et, en tant qu'unique société avec un agent thérapeutique iARN approuvé dans l'Union européenne, nous sommes ravis d'entrer en partenariat avec GENESIS Pharma pour proposer ONPATTRO et, potentiellement, d'autres thérapies à l'avenir, dans toute l'Europe du Sud-Est."

M. Constantinos Evripides, directeur général de GENESIS Pharma, déclare: "Nous sommes très heureux d'annoncer notre partenariat avec Alnylam dans la région du Sud-Est de l'Europe. C'est dans ces domaines thérapeutiques complexes, comme les maladies rares, chroniques et incapacitantes, que les traitements novateurs présentent le plus grand potentiel pour apporter des avantages significatifs aux patients et à la société dans son ensemble. Nous nous engageons à fournir de telles innovations aux patients et au corps médical dans les pays où nous évoluons, via des collaborations avec des sociétés internationales de premier ordre, comme Alnylam, qui traduisent la recherche scientifique en solutions médicales."

L'accord entre Alnylam et GENESIS Pharma porte sur l'ONPATTRO, approuvé dans l'UE en août 2018 pour le traitement des patients adultes atteints d'amylose héréditaire ATTR avec polyneuropathie en phase 1 ou 2.

À propos de l'ONPATTRO® (patisiran)

Le patisiran, qui s'appuie sur une science primée d'un prix Nobel, est un agent thérapeutique iARN ciblant la transthyrétine (TTR) administré par voie intraveineuse pour le traitement de l'amylose héréditaire ATTR. Il est conçu pour cibler et rendre silencieux un ARN messager spécifique, et bloquer potentiellement la production de la protéine TTR, avant qu'elle ne soit fabriquée. Le patisiran bloque la production de transthyrétine dans le foie, ce qui réduit son accumulation dans les tissus corporels afin de stopper ou de ralentir la progression de la maladie. En août 2018, le patisiran a reçu l'approbation de l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) pour le traitement de la polyneuropathie (amylose héréditaire ATTR) chez l'adulte, ainsi que l'autorisation de mise sur le marché de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement de l'amylose héréditaire ATTR chez les adultes atteints d'une polyneuropathie en phase 1 ou 2.

Informations importantes relatives à l'innocuité de l'ONPATTRO

Réactions liées à la perfusion

Des relations liées à la perfusion (RLP) ont été observées chez des patients suivant un traitement au patisiran. Dans le cadre d'une étude clinique contrôlée, 19% des patients traités au patisiran ont présenté des RLP, comparé à 9% chez les patients traités avec un placebo. Les symptômes les plus communs de RLP avec le patisiran ont été des rougissements, douleurs dorsales, nausées, douleurs abdominales, la dyspnée, et la céphalée.

Pour réduire le risque de RLP, il est recommandé d'administrer une prémédication contenant un corticostéroïde, du paracétamol, et des antihistaminiques (bloqueurs H1 et H2) au moins 60 minutes avant la perfusion au patisiran. Surveiller les patients durant la perfusion pour détecter l'apparition de signes et symptômes de RLP. En cas de RLP, envisager de ralentir ou d'interrompre la perfusion, et établir une prise en charge médicale suivant les indications cliniques. Si la perfusion est interrompue, envisager sa reprise avec un débit réduit, uniquement après disparition des symptômes. Dans le cas d'une RLP grave ou engageant le pronostic vital, la perfusion doit être définitivement arrêtée.

Réduction des concentrations sériques de vitamine A et compléments recommandés

Le traitement au patisiran conduit à une diminution des concentrations sériques de vitamine A. Il est recommandé aux patients recevant du patisiran de prendre des compléments oraux de vitamine A d'environ 2 500 UI par jour pour réduire le risque potentiel de toxicité oculaire causée par une carence en vitamine A. Des doses de vitamine A supérieures à 2 500 IU par jour ne doivent pas être administrées pour essayer d'atteindre des concentrations sériques normales de vitamine A pendant le traitement au patisiran, étant donné que les concentrations sériques ne reflètent pas la quantité totale de vitamine A dans l'organisme. Orienter les patients vers un ophtalmologue en cas d'apparition de symptômes oculaires suggérant une carence en vitamine A (ex. vision nocturne réduite ou cécité nocturne, sécheresse oculaire persistante, inflammation oculaire, inflammation ou ulcération cornéenne, épaississement ou perforation de la cornée).

Effets indésirables

Les effets indésirables les plus communs observés chez les patients traités au patisiran ont été un oedème périphérique (30%) et des réactions liées à la perfusion (19%).

À propos de l'iARN

L'iARN (interférence ARN) est un processus cellulaire naturel de silençage génique, qui constitue un des domaines les plus prometteurs et en rapide évolution dans la biologie et le développement médicamenteux à l'heure actuelle. Sa découverte a été désignée comme une "avancée scientifique majeure qui n'arrive qu'une fois tous les dix ans", et qui a reçu le prix Nobel 2006 de physiologie ou médecine. En s'appuyant sur le processus biologique naturel de l'iARN se produisant dans nos cellules, une nouvelle catégorie de médicaments, connus sous le nom d'agents thérapeutiques iARN, est maintenant devenue réalité. Les petits ARN interférents (pARNi), des molécules médiatrices de l'iARN et qui constituent la plateforme thérapeutique iARN d'Alnylam, sont à l'avant-garde de la médecine d'aujourd'hui grâce au puissant silençage de l'ARN messager (ARNm) ? les précurseurs géniques ? responsables de l'encodage des protéines causant les maladies, ce qui les empêche donc d'être fabriquées. Il s'agit d'une approche révolutionnaire avec le potentiel de transformer les soins pour les patients atteints de maladies génétiques ou autres.

À propos d'Alnylam

Alnylam (Nasdaq: ALNY) est le chef de file de la traduction de l'interférence ARN (iARN) en une nouvelle catégorie de médicaments innovants et susceptibles d'améliorer la vie des personnes atteintes de maladies génétiques rares, cardiométaboliques, infectieuses hépatiques et du système nerveux central (SNC)/oculaires. Fondés sur une science récompensée par un prix Nobel, les agents thérapeutiques basés sur l'iARN consistent en une approche probante et validée cliniquement, dans le traitement d'un large éventail de maladies graves et incapacitantes. Créé en 2002, Alnylam propose une vision audacieuse pour donner vie aux potentialités scientifiques, en s'appuyant sur un solide portefeuille de découvertes. Le premier agent thérapeutique iARN approuvé d'Alnylam est ONPATTRO® (patisiran), disponible aux États-Unis, dans l'UE et au Japon. Alnylam dispose d'un vaste portefeuille de projets comprenant des médicaments expérimentaux, notamment cinq produits candidats en phase avancée de développement. Résolument tourné vers l'avenir, Alnylam continuera d'appliquer sa stratégie "Alnylam 2020", qui consiste en la création d'une société biopharmaceutique multiproduits en phase commerciale, avec un portefeuille de projets durables de médicaments basés sur l'iARN afin de répondre aux besoins des patients n'ayant que des options thérapeutiques restreintes ou inadaptées. Alnylam emploie plus de 1 200 personnes dans le monde. Le siège de la société se trouve à Cambridge, dans le Massachusetts.

À propos de GENESIS Pharma

GENESIS Pharma est une société biopharmaceutique régionale développant des produits innovants destinés à lutter contre les maladies graves et rares. Avec des bureaux à Athènes, Nicosie, Sofia, Bucarest et Zagreb, GENESIS Pharma fait partie des premières sociétés pharmaceutiques d'Europe à se spécialiser dans la mise sur le marché, la vente et la distribution de produits biopharmaceutiques. Depuis sa création, GENESIS Pharma a élaboré un solide portefeuille dans les domaines thérapeutiques présentant d'importants besoins médicaux, par l'entremise d'alliances stratégiques durables, dans la grande région du Sud-Est de l'Europe, avec certaines des plus grandes multinationales pharmaceutiques, afin de se placer à l'avant-garde de la R&D. Pour de plus amples renseignements, veuillez visiter www.genesispharma.com.

Énoncés prospectifs d'Alnylam

Diverses déclarations contenues dans le présent communiqué de presse concernant les attentes, plans et perspectives d'Alnylam, notamment, mais sans s'y limiter, le partenariat d'Alnylam avec Genesis Pharma pour la mise sur le marché d'ONPATTRO en Europe du Sud-Est; et les attentes de la société à l'égard de sa stratégie "Alnylam 2020" en vue du développement et de la mise sur le marché des agents thérapeutiques iARN, constituent des énoncés prospectifs au sens des dispositions de règle refuge du Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Les résultats réels et plans futurs peuvent varier de manière substantielle par rapport à ceux indiqués dans les énoncés prospectifs en raison de divers risques importants, incertitudes et autres facteurs, notamment la capacité d'Alnylam à découvrir et développer des médicaments candidats novateurs et à concrétiser sa vision, à parvenir à démontrer l'efficacité et l'innocuité de ses produits candidats; des résultats précliniques et cliniques de ses produits candidats, qui peuvent ne pas être renouvelés ou continuer à se produire dans d'autres sujets ou dans des études ultérieures ou encourager la poursuite du développement de produits candidats pour une indication spécifique ou autre; des mesures ou conseils des agences de réglementation, qui peuvent affecter la conception, le lancement, l'agenda, la poursuite et/ou la progression des essais cliniques, ou nécessiter des essais précliniques et/ou cliniques supplémentaires, déboucher sur des interruptions ou des échecs dans la fabrication et la fourniture de ses produits candidats; de l'obtention, du maintien et de la protection de sa propriété intellectuelle; de la capacité d'Alnylam à faire valoir ses droits de propriété intellectuelle contre des tiers et à défendre son portefeuille de brevets face à des contestations de tiers; de l'obtention et du maintien des approbations réglementaires, des tarifs et du remboursement de ses produits; de sa progression dans la mise en place d'une infrastructure aux États-Unis et dans d'autres pays; du lancement, de la commercialisation et de la vente de ses produits approuvés à l'échelle mondiale; de la capacité d'Alnylam à continuer à élargir l'indication de l'ONPATTRO à l'avenir; de la concurrence d'autres entreprises utilisant une technologie similaire à celle d'Alnylam ou développant des produits en vue d'une utilisation similaire; de la capacité d'Alnylam à gérer sa croissance et ses dépenses opérationnelles, à obtenir des financements supplémentaires pour promouvoir ses activités commerciales, et à mettre sur pied et conserver des alliances commerciales stratégiques et de nouvelles initiatives commerciales; de la dépendance d'Alnylam à l'égard de tiers pour le développement, la fabrication et la distribution de produits; du résultat de litiges; du risque d'enquêtes gouvernementales; des dépenses inattendues; ainsi que des risques décrits plus en détails dans la section intitulée "Risk Factors" du dernier rapport trimestriel d'Alnylam sur formulaire 10-Q déposé auprès de la commission américaine des valeurs et opérations boursières (SEC), et dans d'autres dossiers remis par Alnylam à la SEC. En outre, tout énoncé prospectif représente le point de vue d'Alnylam au jour d'aujourd'hui, et ne doit pas être considéré comme représentant le point de vue de la société à une date ultérieure. Alnylam rejette expressément toute obligation de mise à jour des énoncés prospectifs, sauf dans les cas requis par la loi.

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