RIBOMIC annonce les premiers résultats positifs de l'essai clinique de phase 1/2a du RBM-007 (étude SUSHI) chez des patients atteints de dégénérescence maculaire liée à l'âge humide

RIBOMIC, Inc., société pharmaceutique de stade clinique spécialisée dans les produits thérapeutiques à aptamères et cotée sur le Mothers Market de la Bourse de Tokyo (numéro de code : 4591), a annoncé aujourd'hui les premiers résultats positifs issus de l'étude SUSHI, étude clinique à dose ascendante unique de Phase 1/2a du RBM-007, aptamère anti-FGF2, chez neuf patients atteints de dégénérescence maculaire liée à l'âge humide (DMLA humide). L'étude SUSHI a atteint le critère d'évaluation primaire d'innocuité et de tolérabilité, et a également prouvé l'efficacité du RBM-007.

Les patients inclus dans l'étude SUSHI présentaient une DMLA humide faiblement réactive au précédent traitement anti-VEGF intravitréen. Jusqu'à la visite de sortie du 56e jour, qui exclut un cas incomplet dans la dernière cohorte, la dose unique de RBM-007 n'a révélé aucune toxicité limitant les doses, ni aucun effet secondaire systémique ou oculaire grave. Un patient de la cohorte 3 a présenté une inflammation antérieure, qui a été soignée à l'issue d'un jour de traitement par prednisolone topique. Un traitement de rattrapage comprenant une thérapie anti-VEGF était disponible pour les patients répondant aux critères.

Des résultats secondaires au critère d'évaluation primaire de l'étude de 28 jours ont prouvé la bioactivité du RBM-007. Sept patients sur neuf ont répondu au RBM-007, en termes de gain de vision évalué par la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC), soit une amélioration ? 50 µm de l'épaisseur de la rétine centrale dans le cadre d'une tomographie en cohérence optique (TCO), tel qu'indiqué dans les cahiers d'observation. La vision s'est améliorée au jour 28 chez 2 patients de la cohorte 1, 2 patients de la cohorte 2 et 1 patient de la cohorte 3. Une amélioration TCO ?50 µm au jour 28 a été observée chez 1 patient dans la cohorte 2 et chez tous les patients de la cohorte 3.
D'une manière générale, l'injection intravitréenne unique de RBM-007 dans l'oeil à l'étude a été bien tolérée et a indiqué une bioactivité chez la majorité de ces patients atteints de DMLA humide, qui se sont révélés faiblement réactifs à un traitement antérieur anti-VEGF.

Plusieurs analyses de données supplémentaires de l'étude SUSHI sont actuellement en cours, et seront présentées lors de réunions médicales futures. La planification du prochain essai clinique multidose de phase 2 est en cours, et l'inclusion devrait débuter au T3 2019.

« Nous sommes très encouragés par les résultats de l'étude SUSHI. Cette étude, qui a été élaborée en tant que première étude d'innocuité à dose unique réalisée chez l'être humain, a surpassé nos attentes du point de vue de la bioactivité. Nous promouvrons le développement clinique du RBM-007 afin d'offrir aussi rapidement que possible aux patients souffrant de DMLA humide cette nouvelle solution », a déclaré Yoshikazu Nakamura, Ph.D., PDG de RIBOMIC Inc.

« L'étude SUSHI révèle qu'une dose unique de RBM-007 intravitréen jusqu'à 2 mg est bien tolérée chez les patients atteints de DMLA humide. Nous sommes ravis d'apporter les preuves de l'efficacité clinique chez plusieurs patients, qui a été mesurée par la MAVC et l'épaisseur TCO, suggérant que le FGF2 est une cible importante dans la pathogenèse de la DMLA humide », a déclaré Yusuf Ali, Ph.D., PDG de RIBOMIC USA Inc.

« Les résultats de l'étude SUSHI prouvent l'innocuité oculaire du RBM-007 intravitréen, et les améliorations constatées concernant les yeux souffrant d'exsudation chronique sont prometteuses quant au lancement d'une nouvelle cible thérapeutique dans le cadre de la DMLA humide », a déclaré Robert Bhisitkul, docteur en médecine, Ph.D., professeur à l'Université de Californie de San Francisco, et conseilleur scientifique exécutif chez RIBOMIC Inc.

À propos du RBM-007 et de son contexte de développement

Le RBM-007 est un aptamère novateur basé sur des oligonucléotides, qui présente une activité anti-FGF2 (fibroblast growth factor 2, facteur de croissance fibroblastique de type 2) potentielle. Actuellement approuvées dans le cadre du traitement contre la DMLA humide, les injections intravitréennes de médicaments anti-VEGF ont révélé des avantages considérables sur la vision pour les patients souffrant de DMLA humide. Néanmoins, une part significative des patients atteints de DMLA humide présentent une réponse incomplète au traitement, et peuvent perdre la vue au cours de cette longue phase de prise en charge, à cause de la formation d'une fibrose sous-maculaire, qui fait partie des facteurs de risque. RIBOMIC a exploré une thérapie novatrice destinée à la DMLA humide qui cible le facteur de croissance fibroblastique de type 2 (FGF2), qui est impliqué non seulement dans l'angiogenèse mais également la fibrose de plusieurs maladies, et a créé le RBM-007, aptamère novateur basé sur des oligonucléotides qui présente une activité anti-FGF2 potentielle. Le RBM-007 est chimiquement synthétisé, et plusieurs études pharmacocinétiques du RBM-007 réalisées sur la vitrée de lapins ont révélé des profils élevés et de durée relativement longue, qui sont supérieurs aux autres médicaments anti-VEGF approuvés. La double action du RBM-007 (antiangiogénique et anti-cicatrice) est prometteuse en tant que thérapie additive ou alternative aux traitements anti-VEGF pour les patients atteints de DMLA humide.

À propos de l'étude SUSHI

L'étude de phase 1/2a intitulée Safety and ocUlar tolerability of a Single intravitreal (IVT) injection of RBM-007 in subjects witH exudatIve age-related macular degeneration (SUSHI) (Innocuité et tolérabilité oculaire d'une injection intravitréenne unique de RBM-007 chez des patients atteints de dégénérescence maculaire liée à l'âge exsudative) est une étude ouverte à escalade de doses menée chez 9 patients ayant précédemment reçu ? 3 thérapies anti-VEGF n'ayant pas abouti au traitement de la DMLA humide. Les yeux étudiés ont reçu une injection intravitréenne unique de RBM-007 dans 3 cohortes de doses séquentielles (3 patients/cohorte) : 0,2 mg (Cohorte 1), 1,0 mg (Cohorte 2) et 2,0 mg (Cohorte 3). Le critère d'évaluation primaire de l'étude a été atteint au jour 28, avec un suivi jusqu'au jour 56. Les visites de l'étude ont inclus la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) ETDRS, un examen ophtalmologique complet, une angiographie à la fluorescéine, une TCO du domaine spectral, une angiographie TCO, et les niveaux de plasma RBM-007 PK/PD. Il s'agit de la première étude clinique portant sur le RBM-007. Aucun autre inhibiteur du FGF2 n'est actuellement déclaré comme faisant l'objet d'une phase clinique.
Veuillez consulter ClinicalTrials.gov pour en savoir plus.
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03633084

À propos de la dégénérescence maculaire liée à l'âge humide

La dégénérescence maculaire liée à l'âge humide (exsudative) est la principale cause de cécité aux États-Unis et en Europe. Elle est causée par la formation de nouveaux vaisseaux sanguins anormaux et perméables situés sous la rétine, que l'on appelle la néovascularisation choroïdienne. La fuite de liquide à partir de ces vaisseaux engendre un épaississement et une dégénérescence de la rétine, notamment la formation de cicatrices fibrotiques, et engendre une perte importante et rapide de la vision. Bien que l'épaississement de la rétine ne constitue pas le seul facteur engendrant une baisse de la vision chez les patients atteints de DMLA humide, il est considéré comme un facteur contributif. À cet égard, la réduction de l'épaisseur de la rétine est largement utilisée dans le cadre de l'évaluation de l'efficacité des traitements contre la DMLA humide.

À PROPOS DE RIBOMIC

RIBOMIC est une société bioventure axée sur la découverte de médicaments. La société s'engage dans le domaine des produits thérapeutiques à aptamères, qui fait partie de la médecine des acides nucléiques, domaine qui présente un grand potentiel de développement pour les médicaments de nouvelle génération. Le système RiboART, plateforme principale de découverte de médicaments de la société, peut être utilisé pour la découverte de nombreux types de médicaments à aptamères. RIBOMIC s'engage en faveur de la découverte et du développement de médicaments qui ciblent le vaste domaine des besoins médicaux non satisfaits, comprenant les affections oculaires, les douleurs et bien d'autres problèmes.
Consultez le site Web de RIBOMIC pour en savoir plus.
https://www.ribomic.com/eng/index.php

Déclarations prévisionnelles

Le présent communiqué contient des déclarations prévisionnelles qui concernent les projets actuels, les estimations, les stratégies, les convictions et la performance future de RIBOMIC. Ces déclarations se fondent sur les attentes actuelles de RIBOMIC à la lumière des informations et hypothèses actuellement disponibles, de telle façon que RIBOMIC ne saurait promettre leur concrétisation, et ces attentes sont susceptibles de différer sensiblement par rapport à celles évoquées dans les déclarations prévisionnelles. Ces facteurs incluent, sans toutefois s'y limiter, i) l'évolution du contexte économique global ainsi que des lois et réglementations concernant les marchés pharmaceutiques, ii) les variations des taux de change, iii) les réclamations et inquiétudes concernant l'innocuité et l'efficacité du produit, iv) l'achèvement et l'interruption des essais cliniques, v) la violation des droits de propriété intellectuelle de RIBOMIC par des tiers.

Les informations relatives aux produits pharmaceutiques (y compris les produits actuellement en cours de développement), qui sont inclues dans le présent communiqué de presse ne sauraient constituer une publicité ou un conseil médical.

« RIBOMIC », « RiboART system » et le logo de RIBOMIC sont des marques déposées ou des marques commerciales de RIBOMIC Inc. dans plusieurs juridictions.

Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.