Le gouvernement de l'Ontario élargit l'accès à SPINRAZA(MC) (nusinersen) pour les patients atteints d'amyotrophie spinale (AS)

• Un accès au premier et seul traitement approuvé pour les patients de moins de 18 ans souffrant d'AS présymptomatique de type I, II ou III.
• L'Ontario suit l'exemple de la Saskatchewan et du Québec en élargissant l'accès à SPINRAZA^MC pour les patients atteints d'AS.

MISSISSAUGA, ON, le 13 juin 2019 /CNW/ - Biogen Canada est heureuse d'annoncer que les patients atteints d'amyotrophie spinale (AS) en Ontario auront maintenant un plus grand accès, par l'entremise du régime d'assurance public, à SPINRAZA^MC (nusinersen), le premier et le seul médicament approuvé au Canada pour traiter l'AS.

Cette annonce fait suite à la décision du gouvernement, prise en novembre 2018, de fournir un accès, par le régime public, aux personnes atteintes d'AS de type I. Le gouvernement ontarien a élargi l'accès à SPINRAZA^MC de façon à le mettre à la disposition des patients suivants :

• Les patients présymptomatiques ayant deux ou trois copies du gène SMN2 (survival motor neuron 2);
• Les patients atteints d'AS depuis moins de six mois, ayant deux copies du gène SMN2 et chez lesquels les symptômes sont apparus plus d'une semaine après la naissance et à l'âge de sept mois au plus tard;
• Les patients de moins de 18 ans chez lesquels les symptômes sont apparus après l'âge de six mois et qui n'ont jamais atteint la capacité de marcher de manière autonome;
• Les patients de type II et de type III, qu'ils aient atteint, ou non, la capacité de marcher de manière autonome, sont encouragés à consulter un clinicien afin de soumettre une demande au cas par cas;
• Le traitement des adultes peut exceptionnellement être approuvé au cas par cas.

« Nous applaudissons la décision du gouvernement de l'Ontario d'élargir l'accès à SPINRAZA^MC », a déclaré Marina Vasiliou, vice-présidente et directrice générale de Biogen Canada. « Nous croyons que tous les patients atteints d'AS, y compris les adultes, devraient avoir un accès élargi au traitement et nous allons continuer à collaborer avec l'ensemble des provinces et territoires jusqu'à ce que nous ayons atteint cet objectif au Canada. »

Avec cette décision, le gouvernement ontarien suit le pas au Québec, à la Saskatchewan, au Programme des services de santé non assurés (SSNA) et à plus de 44 pays à l'échelle mondiale qui accordent un remboursement à une plus vaste population de patients à qui l'on prescrit SPINRAZA^MC.

L'homologation de SPINRAZA^MC pour les patients de tout âge atteints d'AS présymptomatique de type I, II ou III, accordée par Santé Canada en juin 2017, est basée sur le vaste programme de développement de Biogen pour ce traitement. Biogen continue de s'associer à la communauté médicale au Canada et partout dans le monde pour procéder à l'évaluation continue de l'efficacité à long terme de ce traitement contre l'AS.

Réactions de la communauté de l'AS au Canada

Le D^r Jiri Vajsar, neurologue pédiatrique de Toronto, se réjouit de la nouvelle pour les jeunes patients atteints d'AS :  « C'est une excellente nouvelle, car nous croyons que l'accès élargi à ce traitement modificateur de l'AS est crucial et qu'il donnera à plus de patients et à leur famille qui doivent vivre avec cette maladie, l'espoir de pouvoir en ralentir la progression naturelle et d'améliorer, ou à tout le moins de maintenir, leur contrôle moteur, leur force, leurs capacités et leur autonomie. C'est, ultimement, ce à quoi nous aspirons pour tous les patients du spectre de la maladie. »

Le Dr Craig Campbell, neurologue pédiatrique à London, est optimiste quant à la décision du gouvernement de l'Ontario:  «La décision d'élargir l'accès à nusinersen en Ontario est une décision importante, réfléchie et positive pour la communauté d'AS. Cela permettra à un large éventail de personnes atteintes d'AS de réaliser les avantages substantiels de ce médicament. Au sein de la communauté d'AS, cela nous permet de nous assurer que nusinersen parvient à ceux qui en ont besoin maintenant et de documenter collectivement les données du monde réel à long terme pour démontrer davantage l'impact positif de nusinersen. »

Le D^r Aaron Izenberg, neurologue de Toronto, reconnaît l'importance de la signification de cette nouvelle pour les adultes atteints d'AS : « SPINRAZA^MC est actuellement le seul traitement modificateur de l'AS approuvé. Je salue la décision du gouvernement ontarien de rendre le traitement accessible aux adultes au cas par cas. »

Susi Vander Wyk, directrice générale, Cure SMA Canada : « Nous espérions que ce jour vienne et nous sommes ravis que le gouvernement de l'Ontario ait reconnu le besoin que SPINRAZA^MC soit plus largement accessible. Nous applaudissons ce pas de plus vers l'avant et nous pressons les autres provinces et territoires de veiller à ce que ce traitement essentiel soit mis à la disposition de tous les patients qui peuvent en bénéficier partout au Canada. »

Barbara Stead-Coyle, chef de la direction, Dystrophie musculaire Canada : « L'AS est une maladie dévastatrice et invalidante pour la personne qui en souffre et pour les membres de sa famille. Nous sommes heureux de la décision du gouvernement de l'Ontario et nous poursuivrons nos efforts pour défendre l'accès élargi pour tous les patients atteints d'AS, car les données appuyant SPINRAZA^MC montrent que ce traitement peut avoir un effet important sur toutes les formes de la maladie. »

À propos de l'amyotrophie spinale

L'amyotrophie spinale (AS), une maladie neurodégénérative rare et invalidante caractérisée par le manque ou l'absence de neurones moteurs, aussi appelés motoneurones, dans la moelle épinière et la partie inférieure du tronc cérébral. Cette pénurie entraîne l'atrophie et l'affaiblissement marqués et progressifs des muscles.

Elle est la principale cause génétique de décès chez les enfants en bas âge. On estime que son incidence est d'environ 1 cas sur 10 000 naissances vivantes. S'ils ne sont pas traités, les enfants atteints de la forme la plus grave d'AS survivent rarement au-delà de l'âge de deux ans.

En raison d'une délétion ou d'une mutation du gène SMN1, les personnes atteintes d'AS ne produisent pas une quantité suffisante de la protéine SMN, laquelle est essentielle au bon fonctionnement des motoneurones. La gravité de l'AS dépend de la quantité de la protéine SMN chez une personne. Avec le temps, les personnes atteintes d'AS peuvent devenir paralysées et avoir de la difficulté à exécuter les fonctions essentielles à la vie, notamment la respiration et la déglutition.

Les personnes atteintes d'AS de type I (infantile), la forme nécessitant les soins les plus intensifs et les plus grands soins de soutien, produisent une très petite quantité de la protéine SMN, n'atteignent pas la capacité de s'asseoir de manière autonome et ne vivent généralement pas au-delà de l'âge de deux ans sans aide respiratoire. Les personnes atteintes d'AS de type II et de type III produisent la protéine SMN en plus grande quantité et leur AS est moins grave, mais elle perturbe tout de même leur vie.

À propos de SPINRAZA^MC (nusinersen)

SPINRAZA^MC (nusinersen) est le premier et le seul médicament approuvé pour le traitement de l'AS au Canada. Il s'agit du seul traitement de l'AS dont le profil d'innocuité et de durabilité est bien établi et, comme il est utilisé pour traiter plus de 7 500 patients dans le monde, il est appuyé par le plus grand ensemble de données clinique et de données probantes. On a montré que ce traitement, approuvé dans plus de 44 pays, améliore le taux de survie chez les personnes atteintes de la forme la plus grave d'AS (infantile) et qu'il a permis à des enfants, des adolescents et des adultes atteints d'AS de maintenir ou d'améliorer leurs fonctions motrices, transformant ainsi l'évolution de la maladie.

À propos de Biogen 

La mission de Biogen est claire : innover en neurosciences. Biogen découvre, met au point et commercialise des médicaments novateurs à l'échelle mondiale pour venir en aide aux personnes atteintes de maladies neurologiques et neurodégénératives graves. Fondée en 1978 par Charles Weissman, Heinz Schaller, Kenneth Murray et par les lauréats du prix Nobel Walter Gilbert et Phillip Sharp, Biogen fut l'une des premières sociétés de biotechnologie à voir le jour. Aujourd'hui, l'entreprise offre la gamme de produits la plus renommée pour traiter la sclérose en plaques, vient de lancer le premier traitement approuvé pour l'amyotrophie spinale et cherche à faire avancer les travaux de recherche en neurosciences, notamment dans les domaines suivants : maladie d'Alzheimer et démence, sclérose en plaques et neuro-immunologie, troubles moteurs, troubles neuromusculaires, troubles neurologiques aigus, troubles neurocognitifs, douleur et ophtalmologie. De plus, Biogen fabrique et commercialise des produits biosimilaires inspirés de produits biologiques novateurs.

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SOURCE Biogen Canada