Knopp Biosciences présente des données précliniques positives sur le candidat-médicament au traitement de l'épilepsie néonatale lors de la XVe Conférence sur les médicaments antiépileptiques et les essais d'instruments de 2019

Knopp Biosciences LLC, société privée de découverte et de développement de médicaments orientée vers l'offre de traitements révolutionnaires pour les maladies inflammatoires et neurologiques présentant un grand besoin insatisfait, a présenté aujourd'hui des données in vitro et in vivo concernant la molécule phare de la société destinée au traitement ciblé de l'encéphalopathie épileptique KCNQ2-néonatale (KCNQ2-NEE) à la XVe Conférence sur les médicaments antiépileptiques et les essais d'instruments à Miami, en Floride. KCNQ2-NEE, une épilepsie génétique rare chez le nourrisson, provient de mutations de gènes codant le canal ionique Kv7.2 / Kv7.3 qui provoque des crises fréquentes et un important retard développemental.

Les données précliniques ont été présentées par Steven Dworetzky, Ph.D., directeur scientifique de Knopp, chercheur de longue date sur le Kv7 qui a dirigea le groupe ayant cloné pour la première fois les gènes Kv7.2 et Kv7.3 lors de l'exercice de ses précédentes fonctions chez Bristol-Myers Squibb Co. Le Dr Dworetzky a présenté des résultats démontrant l'activité nanomolaire in vitro du KB-3061 et son importante protection contre les crises épileptiques dans le modèle d'électrochoc maximal (MES) de l'épilepsie. En outre, la tolérance in vivo a été démontrée par l'absence d'effet sur le résultat neurologique aux doses conférant une protection totale. Le KB-3061 se différencie des autres molécules de cette même classe, notamment l'ezogabine, qui a également été testée dans les modèles in vitro et in vivo. Parmi les points forts :

• Dans le modèle MES, le KB-3061 a protégé les rats contre les convulsions à une dose plus de 20 fois inférieure à la dose d'ezogabine nécessaire pour obtenir une protection équivalente contre les convulsions et il a également présenté une tolérance nettement supérieure.
• Le KB-3061 n'a pas augmenté l'activité du GABA dans un dosage du récepteur GABA _A allostérique.
• Le KB-3061 était chimiquement stable lors d'un essai standard de photo-oxydation.

« Knopp est très encouragé par le profil in vitro et in vivo du KB-3061 », a déclaré le Dr Dworetzky. « Les enfants atteints de KCNQ2-NEE et leurs familles ont besoin de toute urgence de médicaments de précision susceptibles de rétablir le fonctionnement des canaux ioniques et de modifier l'évolution de cette maladie ».

Knopp mène actuellement des études de toxicologie préclinique sur le KB-3061 avant de soumettre une demande de nouveau médicament expérimental à la Food and Drug Administration pour lancer des essais cliniques.

Les canaux ioniques sont des protéines qui régulent l'excitabilité des cellules. Les médicaments modulant les canaux ioniques jouent un rôle important dans le traitement de nombreuses affections neurologiques, cardiovasculaires et des muscles lisses. Parmi les cibles des canaux ioniques, les canaux potassiques jouent un rôle essentiel dans la physiopathologie de l'épilepsie et d'autres maladies du système nerveux ayant de grands besoins à combler. Knopp propose une bibliothèque d'activateurs de canaux Kv7.2 / 7.3 pour moduler ce canal ionique essentiel dans les cellules excitables, ciblant non seulement la mutation génétique dévastatrice associée à l'encéphalopathie néonatale, mais également d'autres épilepsies rares et douleurs neuropathiques.

La recherche de Knopp sur le Kv7 est financée par la subvention n°U44NS093160 de l'Institut national des troubles neurologiques et des accidents vasculaires cérébraux des Instituts nationaux de la santé (NIH). Le contenu de cette annonce relève exclusivement de Knopp et ne représente pas nécessairement le point de vue du NIH.

À PROPOS DE KNOPP BIOSCIENCES LLC

Knopp Biosciences est une société privée de découverte et de développement de médicaments spécialisée dans la mise au point de traitements révolutionnaires pour les maladies inflammatoires et neurologiques présentant un grand besoin insatisfait. La petite molécule au stade clinique de Knopp, le dexpramipexole, entre en phase 3 du développement du syndrome hypéréosinophilique et des études cliniques de la phase 2 sur l'asthme à éosinophiles. La plateforme Kv7 préclinique de Knopp est axée sur les petites molécules thérapeutiques pour l'encéphalopathie néonatale épileptique, les autres épilepsies rares et la douleur neuropathique. Veuillez visiter le site www.knoppbio.com.

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Le portefeuille de projets de Knopp comprend des médicaments expérimentaux qui n'ont pas été approuvés par l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux. Ces médicaments expérimentaux sont toujours en cours d'étude clinique pour vérifier leur innocuité et leur efficacité.

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