La déclaration de bluebird bio sur le statut réglementaire européen du LentiGlobintm

Un communiqué de presse d'un parti tiers a été publié aujourd'hui affirmant que l'AEM (Agence européenne des médicaments) a autorisé la demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) pour le LentiGlobintm, la thérapie génique expérimentale de bluebird bio pour le traitement de la ?-thalassémie dépendante des transfusions (TDT). LentiGlobin pour la TDT sera examinée lors de la rencontre du CHMP (Comité des médicaments à usage humains) du 25 au 28 mars. Le CHMP lui-même n'a émis aucun avis. Une fois que le CHMP donne son avis, celui-ci sera étudié par la Commission européenne (CE) qui a le pouvoir d'accorder l'autorisation d'utilisation du LentiGlobin au sein de l'UE.

À propos de bluebird bio, Inc.

bluebird bio est le pionnier convaincu de la thérapie génique. Depuis notre siège sis à Cambridge, Massachussetts, nous développons des thérapies géniques pour les maladies génétiques graves et le cancer, afin de permettre aux personnes faisant face à ces conditions potentiellement mortelles et ayant des options de traitement limitées de vivre dignement. Loin de nos laboratoires, nous travaillons à contribuer au système de soins de santé pour mettre en place l'accès, la transparence et l'éducation afin que la thérapie génique devienne disponible à tous ceux qui peuvent en tirer profit.

bluebird bio est une société humaine motivée par des histoires humaines. Notre engagement et notre expertise nous permettent de travailler sur une palette de maladies à travers nos recherches sur l'adrénoleucodystrophie cérébrale, la drépanocytose, la ?-thalassémie dépendante des transfusions et le myélome multiple, et en utilisant les trois technologies de thérapie génique que sont l'addition génique, la thérapie cellulaire et l'édition génique (megaTAL).

bluebird bio possède également des centres à Seattle, Washington ; Durham, Caroline du Nord ; et à Zug, Suisse. Pour de plus amples informations, veuillez visiter bluebirdbio.com.

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Énoncés prospectifs

Le présent communiqué contient des « déclarations prospectives » au sens de la loi américaine Private Securities Litigation Reform Act de 1995, notamment des déclarations concernant les plans et attentes de développement, d'approbations réglementaires et de commercialisation pour le LentiGlobintm pour le traitement de la ß-thalassémie dépendante des transfusions et les implications potentielles des données cliniques pour les patients. Les déclarations prospectives reflètent les attentes actuelles de la direction de la société à l'égard d'événements futurs et sont sujettes à un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient provoquer des écarts substantiels et néfastes entre les résultats réels et ceux stipulés ou suggérés par lesdits énoncés prospectifs. Ces risques et incertitudes comprennent, sans s'y limiter, le risque que notre demande d'autorisation déposée pour le LentiGlobin ne soit pas approuvée par la Commission européenne au moment prévu ou ne le soit pas du tout ; les risques que les résultats préliminaires de la sécurité et de l'efficacité issus de nos essais cliniques antérieurs et en cours sur le LentiGlobin ne continuent pas ou ne se reproduisent pas dans nos essais cliniques en cours ou planifiés sur le LentiGlobin ; les risques que les essais cliniques actuels ou planifiés sur le LentiGlobin soient insuffisants pour appuyer les demandes réglementaires d'approbation de la mise sur le marché aux États-Unis et dans l'UE ; le risque que la production de HbA^T87Q ne soit pas maintenue pendant de longues périodes ; et le risque que nous ne puissions pas garantir un prix ou un remboursement convenable afin de soutenir le développement continu ou la commercialisation du LentiGlobin après l'approbation réglementaire. Pour une discussion sur les autres risques et incertitudes, ainsi que sur d'autres facteurs importants qui pourraient causer un écart entre nos résultats réels et ceux contenus dans les déclarations prospectives, veuillez consulter la section intitulée « Facteurs de risque » dans notre formulaire 10-K le plus récent, ainsi que les discussions sur les risques potentiels, incertitudes, et les autres facteurs importants dans les dossiers que nous avons déposés ultérieurement auprès de l'organisme fédéral américain de réglementation et de contrôle des marchés financier, la Securities and Exchange Commission. Toutes les informations contenues dans ce communiqué de presse sont valables à partir de la date du communiqué, et bluebird bio ne s'engage aucunement à mettre à jour ces informations, sauf si la loi l'exige.

Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.