AVLT et UKTS annoncent l'approbation par l'Agence européenne des médicaments de la demande d'autorisation de mise sur le marché conditionnelle pour la thérapie génique Zynteglotm ...

AVLT et UKTS annoncent l'approbation par l'Agence européenne des médicaments de la demande d'autorisation de mise sur le marché conditionnelle pour la thérapie génique Zynteglotm (anciennement Lentiglobintm) pour le traitement de la bêta-thalassémie transfusion dépendante

L'Associazione Veneta Lotta alla Talassemia (AVLT, Association vénitienne de lutte contre la thalassémie) et l' UK Thalassaemia Society (UKTS, Société de thalassémie du Royaume-Uni) ont annoncé aujourd'hui que l'Agence européenne des médicaments (EMA) avait approuvé la demande d'autorisation de mise sur le marché de bluebird bio pour son produit Zynteglotm, une thérapie génique destinée au traitement des adolescents et des adultes atteints de ?-thalassémie transfusion dépendante (TTD) et dépourvus de génotype ?⁰/?⁰ .

À la suite de cette autorisation de mise sur le marché, Zynteglotm est désormais approuvée pour une utilisation dans tous les pays européens couverts par l'Agence européenne des médicaments.

Zynteglotm a reçu une « autorisation conditionnelle ». Cela signifie qu'il y aura davantage de preuves à soumettre que devra fournir l'entreprise en vertu d'obligations spécifiques. Chaque année, l'EMA examinera toute nouvelle information disponible.

« Les personnes atteintes d'une ?-thalassémie transfusion dépendante ont une espérance de vie réduite et nécessitent des transfusions sanguines fréquentes qui sont vitales, mais qui peuvent entraîner des complications, notamment une insuffisance organique en raison d'une surcharge en fer », a déclaré le Dr Michele Lipucci di Paola. au nom d'AVLT et représentant des patients à l'EMA.

Le Dr Chris Sotirelis, un patient-expert de l'EMA, a déclaré : « L'approbation de Zynteglotm est une avancée majeure qui offre un choix de traitement unique aux patients. Il s'agit de la première thérapie génique unique destinée à traiter la cause de la ?-thalassémie transfusion dépendante.

L'avis adopté par le CHMP lors de sa réunion en mars 2019 constitue une étape intermédiaire de Zynteglotm pour atteindre les patients. L'avis du CHMP, une fois confirmé par la Commission européenne, débouchera sur une autorisation de mise sur le marché à l'échelle de l'UE. Ensuite, les décisions en matière de prix et de remboursement seront prises au niveau de chaque État membre, en tenant compte du rôle potentiel ou de l'utilisation potentielle de ce médicament dans le contexte du système de santé national de chacun de ces pays.

Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.