Recordati Rare Diseases Canada Inc. annonce l'approbation de Santé Canada pour le CYSTADROPS® (solution ophtalmique à la cystéamine) pour les patients atteints de cystinose

Recordati Rare Diseases Canada Inc., une société biopharmaceutique fournissant des thérapies orphelines pour les patients atteints de maladies rares, a annoncé aujourd'hui l'approbation du CYSTADROPS^®, la première solution à la cystéamine approuvée par Santé Canada pour le traitement des dépôts de cristaux de cystine dans la cornée chez les patients atteints de cystinose, dès l'âge de deux ans.

La cystinose est une maladie métabolique génétique ultra rare provoquant une accumulation de la cystine (un acide aminé) dans les organes. Elle affecte les reins, les yeux, le foie, les muscles, le pancréas, le cerveau, et les globules blancs, causant de graves complications, comme la perte de masse musculaire, un retard de croissance, le diabète, l'hypothyroïdie, conduisant à une insuffisance rénale. La maladie a une incidence estimée de 1 à 2 naissance(s) sur 150 000, et toucherait jusqu'à 100 Canadiens aujourd'hui.

"Recordati est ravi de lancer ces gouttes oculaires visqueuses récemment mises au point pour les patients atteints de cystinose", déclare Paul McCabe, vice-président et directeur général de Recordati Rare Diseases Canada. "Jusqu'à présent, il n'existait aucune solution oculaire à la cystéamine approuvée pour la gestion des symptômes ophtalmiques chez les patients atteints de cystinose."

Les manifestations oculaires de la cystinose peuvent causer une morbidité significative à long terme et se transformer en complications oculaires plus graves, comme la cécité. À défaut de traitement, des dépôts de cristaux de cystine se forment dans la cornée, provoquant une sensibilité à la lumière, une douleur oculaire, la fermeture involontaire des paupières, et la dégénérescence, conduisant à une perte partielle ou totale de la vue.

"Malheureusement, les gouttes oculaires à base de cystéamine actuellement disponibles doivent être appliquées chaque heure et durant toute la journée, ce qui rend compliqué le traitement à long terme", explique Dr Paul Goodyer, professeur en pédiatrie et génétique humaine, Centre médical de l'Université McGill, et expert en stratégies thérapeutiques pour les maladies rénales héréditaires. "La récente arrivée de CYSTADROPS^® au Canada pourrait bien améliorer cette situation. Ce médicament est administré via une solution visqueuse, qui semble prolonger l'exposition à la surface oculaire, et ne doit pas être appliqué plus que quatre fois par jour. Des études supplémentaires sont nécessaires pour savoir comment optimiser l'utilisation de CYSTADROPS^®, mais nous pouvons déjà dire que sa stabilité à température ambiante sur une semaine et sa posologie plus espacée sont susceptibles d'améliorer la santé oculaire des patients canadiens atteints de cystinose."

CYSTADROPS^® (solution ophtalmique à la cystéamine, DIN 02485605) est une solution à base de cystéamine approuvée au Canada pour le traitement des dépôts de cristaux de cystine dans la cornée chez les patients atteints de cystinose. Pour de plus amples renseignements, veuillez visiter www.recordatirarediseases.ca.

À propos de Recordati Rare Diseases Canada Inc.

Recordati Rare Diseases Canada Inc. est une société biopharmaceutique qui se donne pour mission de fournir des traitements orphelins souvent négligés aux patients atteints de maladies rares au Canada. Recordati Rare Diseases Canada Inc. fait partie de Recordati, un groupe pharmaceutique international se consacrant à la recherche et au développement de nouvelles spécialités axées sur le traitement des maladies rares.

La mission de Recordati Rare Diseases Canada est de réduire l'impact de maladies extrêmement rares et dévastatrices en répondant aux besoins thérapeutiques les plus pressants. Nous travaillons au côté des populations de patients atteints de maladies rares pour accroître la sensibilisation, améliorer le diagnostic et élargir la disponibilité des traitements.

Le siège social de la société au Canada est situé à Toronto, et son siège mondial est situé à Milan, en Italie.

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