Takeda met en lumière les progrès réalisés dans le traitement des troubles lysosomaux rares, lors d'une réunion scientifique mondiale

? Takeda fera douze présentations sur trois troubles du stockage lysosomal, ce qui illustre l'investissement de la société vis-à-vis des patients atteints de maladies rares

OSAKA, Japon, 4 février 2019 /PRNewswire/ -- Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE :4502/NYSE :TAK) (« Takeda ») a annoncé aujourd'hui que la société fera douze présentations, dont onze affiches et une présentation orale, lors du 15^e WORLDSymposiumtm annuel 2019 à Orlando (Floride), du 4 au 8 février. Les présentations et les autres activités de l'entreprise se concentreront sur les mesures de recherche et de développement dans le domaine des troubles du stockage lysosomal (TSL), dont le syndrome de Hunter (ou mucopolysaccharidose de type II ou MPS II), la maladie de Gaucher de type 1, la maladie de Fabry et la leucodystrophie métachromatique (ou MLD).

La société parrainera également un séminaire parallèle sur le rôle des biomarqueurs dans la prise en charge clinique des maladies lysosomales et disposera d'un stand (stand n. 105) dans le hall d'exposition du WORLDSymposium.

« Nous sommes heureux de montrer cette année que Takeda s'attache à soutenir la communauté souffrant de troubles du stockage lysosomal et à faire progresser les traitements là où les besoins non satisfaits sont très importants », a déclaré Hartmann Wellhoefer, docteur en médecine, Président adjoint, en charge des Questions médicales, des maladies rares et de la médecine interne, R-D mondial, chez Takeda. « Nous souhaitons vraiment renouveler chaque année notre participation à ce congrès sans équivalent, qui nous permet de retrouver et de renouer les liens avec les plus grands spécialistes mondiaux du domaine des TSL et les associations de patients, qui comme nous s'appliquent à soutenir les patients atteints de maladies rares. »

La réunion annuelle à venir du WORLDSymposium se concentre sur les toutes dernières recherches scientifiques et cliniques relatives aux TSL, un ensemble d'une cinquantaine de troubles causés par des carences enzymatiques particulières et entraînant des handicaps et des maladies graves.¹

Takeda fera les présentations suivantes, uniquement destinées à des fins scientifiques :

• L'arylsulfatase A humaine recombinante administrée par voie intrathécale chez les patients atteints de leucodystrophie métachromatique tardive infantile : conception de l'essai clinique de phase 2b
  Présentation orale, mercredi 6 février 2019 à 15 h 45, heure de l'Est (HE), Regency Ballroom U
• Caractéristiques cliniques des patients atteints de mucopolysaccharidose neuronopathique et non neuronopathique de type II : données du registre de l'étude sur les résultats de Hunter (Hunter Outcome Survey) 
  Affiche n°°210, mardi 5 février 2019 de 16 h 30 à 18 h 30 (HE), Regency Ballroom R
• Mesures des résultats déclarés des patients touchés par la maladie de Gaucher en matière de surveillance et d'essais cliniques
  Affiche n°°101, mardi 5 février 2019 de 16 h 30 à 18 h 30 (HE) Regency Ballroom R
• Analyse sur le long terme des patients atteints de la maladie de Gaucher traités par la Vélaglucérase alfa et inscrits au registre de l'étude sur les résultats de Gaucher (Gaucher Outcome Survey)
  Affiche n°°209, mardi 5 février 2019 de 16 h 30 à 18 h 30 (HE), Regency Ballroom R
• Caractéristiques des patients atteints de mucopolysaccharidose de type II ayant subi une greffe de moelle osseuse : données du registre de l'étude sur les résultats de Hunter (Hunter Outcome Survey) 
  Affiche n°°246, mercredi 6 février 2019 de 16 h 30 à 18 h 30 (HE), Regency Ballroom R
• Évaluation des effets du traitement sur le long terme de l'idursulfase à l'aide de modèles statistiques : données du registre de l'étude sur les résultats de Hunter (Hunter Outcome Survey) 
  Affiche n°°245, mercredi 6 février 2019 de 16 h 30 à 18 h 30 (HE), Regency Ballroom R
• État neurodéveloppemental et comportement adaptatif des enfants atteints du syndrome de Hunter : étude d'observation longitudinale
  Affiche n°°244, mercredi 6 février 2019 de 16 h 30 à 18 h 30 (HE), Regency Ballroom R
• Analyse des outils d'évaluation des capacités cognitives et du comportement adaptatif dans une étude observationnelle de patients atteints du syndrome de Hunter
  Affiche n°°387, mercredi 6 février 2019 de 16 h 30 à 18 h 30 (HE), Regency Ballroom R
• Étude visant à déterminer le potentiel prédictif d'un algorithme de diagnostic précoce de la maladie de Gaucher : étude rétrospective d'une bio-banque s'appuyant sur des données réelles disponibles en Finlande
  Affiche n°°316, mercredi 6 février 2019 de 16 h 30 à 18 h 30 (HE), Regency Ballroom R
• Programme d'accès caritatif pour les patients souffrant de maladies lysosomales pour lesquelles il existe un réel besoin dans le monde entier
  Affiche n°°LB-34, mercredi 6 février 2019 de 16 h 30 à 18 h 30 (HE), Regency Ballroom R
• Effet rénoprotecteur de l'agalsidase alfa : suivi à 12 ans des patients masculins de Fabry
  Affiche n°°LB-53, mercredi 6 février 2019 de 16 h 30 à 18 h 30 (HE), Regency Ballroom R
• Classification des variants génétiques chez les patients atteints de la maladie de Fabry et inscrits au registre de l'étude sur les résultats de Fabry (Fabry Outcome Survey)
  Affiche n°°LB-20, mercredi 6 février 2019 de 16 h 30 à 18 h 30 (HE), Regency Ballroom R

L'entreprise parrainera également un déjeuner-séminaire, lui aussi uniquement destiné à des fins scientifiques :

• Biomarqueurs : prêts pour des essais relatifs à la prise en charge clinique des maladies lysosomales ?
  Mardi 5 février 2019, de 11 h 45 à 12 h 45 (HE), Windermere Ballroom WX

Maladie de Fabry
La maladie de Fabry est une maladie lysosomale touchant les hommes comme les femmes. Elle interfère avec la capacité de l'organisme à décomposer une substance grasse spécifique (globotriaosylcéramide ou Gb3), qui s'accumule dans le corps du fait de la carence d'une enzyme particulière (?-galactosidase A).[2] La maladie de Fabry touche environ un enfant sur 117 000 naissances vivantes.[3]

Syndromes de Hunter
Le syndrome de Hunter est une maladie lysosomale rare et très handicapante causée par un déficit en iduronate-2-sulfatase, une enzyme nécessaire pour décomposer les substances dans le corps et appelées glycosaminoglycanes (GAG)[4]. Sans cette enzyme, les GAG peuvent se développer, provoquant une série de signes et de symptômes associés à la maladie.4^,[5] Environ deux patients sur trois atteints du syndrome de Hunter souffrent également d'un déclin cognitif progressif[6] Le syndrome de Hunter touche une naissance vivante sur 162 000 au total et presque exclusivement des garçons.3

Maladie de Gaucher de type 1
La maladie de Gaucher de type 1 est une maladie métabolique héréditaire rare et la maladie lysosomale la plus courante. Elle touche environ une personne sur 100 000 dans la population générale et une personne sur 855 dans la communauté juive ashkénaze[7] Les patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 peuvent présenter divers symptômes et degrés de gravité de la maladie, ce qui rend son diagnostic difficile.[8]

Leucodystrophie métachromatique
La leucodystrophie métachromatique (LMD) est une maladie héréditaire rare, qui touche le système nerveux central. La LMD est une maladie lysosomale démyélinisante progressive mortelle, causée par un déficit en arylsufatase-A (ARSA) et entraînant une accumulation toxique de sulfatides dans le système nerveux central et/ou le système nerveux périphérique.[9]   

À propos de Takeda Pharmaceutical Company Limited
Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK), basé au Japon, est un leader biopharmaceutique mondial, axé sur la R-D et orienté valeurs, dont la mission est d'améliorer la santé et l'avenir des patients en traduisant la science en médicaments très innovants. Takeda concentre ses efforts de R-D dans quatre domaines thérapeutiques : l'oncologie, la gastroentérologie, les neurosciences et les maladies rares. Nous procédons également à des investissements ciblés de R-D dans les traitements et les vaccins dérivés du plasma. Nous nous attachons à développer des médicaments ultra innovants qui contribuent changer la vie des patients, en repoussant les frontières des nouvelles options thérapeutiques et en tirant parti de notre moteur et de nos capacités de matière de R-D collaboratifs optimisés pour créer un projet solide et diversifié. Les employés de Takeda s'attachent à améliorer la qualité de vie des patients et à collaborer avec des partenaires de soins de santé dans environ 80 pays et régions.

Pour de plus amples informations, rendez-vous sur https://www.takeda.com

Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse et tout matériel distribué connexe peuvent contenir des énoncés prospectifs, des points de vue ou des opinions concernant l'activité future, la position future et les résultats des opérations de Takeda, y compris des estimations, prévisions, cibles et plans pour Takeda. Sans limitation, ces déclarations prévisionnelles comprennent souvent des mots tels que « cibles », « plans », « croit », « espère », « continue », « s'attend à ce que », « objectifs », « envisage », « pourra », « pourrait », « devrait », « anticipe », « estime », « projette », l'emploi du futur et du conditionnel, ou des mots ou des termes de sens similaire ou leur forme négative. Les énoncés prospectifs contenus dans ce document sont basés sur les hypothèses et les croyances actuelles de Takeda à la lumière des informations dont la société dispose actuellement. Ces énoncés prospectifs ne constituent pas des garanties de performance future par Takeda ou par sa direction et sous-entendent des risques, des incertitudes connus et inconnus, ainsi que d'autres facteurs, incluant mais sans y être limités : les circonstances économiques entourant l'entreprise de Takeda, y compris les conditions économiques générales au Japon, aux États-Unis et à l'échelle mondiale ; les pressions et l'évolution de la concurrence ; les lois et règlements applicables ; le succès ou l'échec des programmes de développement de produits ; les décisions des autorités règlementaires et leur calendrier ; les variations des taux de change ; les réclamations ou inquiétudes concernant la sécurité ou l'efficacité des produits commercialisés ou des produits candidats ; et l'intégration post-fusion avec les sociétés acquises, chacun pouvant faire varier sensiblement les résultats, la performance, les réalisations ou la position financière réels de Takeda par rapport à ses résultats, sa performance, ses réalisations ou sa position financière futurs formulés explicitement ou sous-entendus par de tels énoncés prospectifs. Pour de plus amples informations sur ces facteurs et d'autres facteurs susceptibles d'influer sur les résultats, le rendement, les réalisations ou la situation financière de Takeda, consultez la rubrique Item 3. Key Information?D. Risk Factors dans la déclaration d'enregistrement de Takeda sur formulaire 20-F déposée auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis, disponible sur le site Web de Takeda, https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/  ou sur le site www.sec.gov. Ni Takeda ni sa direction ne donnent l'assurance que les attentes exprimées dans ces énoncés prospectifs se révéleront exactes, et les résultats, le rendement ou les réalisations réels pourraient différer sensiblement des attentes. Les personnes qui reçoivent le présent communiqué de presse ne doivent pas se fier indûment aux énoncés prospectifs. Takeda ne s'engage aucunement à mettre à jour les énoncés prospectifs contenus dans le présent communiqué de presse ou tout autre énoncé prospectif que la société pourrait publier. Le rendement passé n'est pas un indicateur des résultats futurs et les résultats de Takeda dans le présent communiqué de presse peuvent ne pas être indicatifs des résultats futurs de la société et ne constituent ni une estimation, ni une prévision, ni une projection de ces résultats.

Bien que Takeda envisage d'annoncer une prévision de résultats prenant en compte l'impact financier estimé de l'acquisition de Shire une fois qu'une estimation financière raisonnable sera déterminée, la prise en considération de l'évaluation de l'actif, ainsi que la répartition, le calendrier et le mode d'amortissement du prix d'achat, et l'amortissement pour la prise en compte du regroupement des entreprises, nécessiteront davantage de temps. Il est également difficile d'estimer l'effet sur les profits et pertes depuis l'acquisition jusqu'à la fin de la période comptable consolidée, ou encore les coûts liés à l'acquisition pour l'exercice complet avec un niveau de précision raisonnable pour le moment. Compte tenu de l'effet notable de l'acquisition sur les résultats commerciaux, Takeda ne fournit pas de nouvelles prévisions consolidées, provisoires ou partielles, pour le moment. Notre objectif est de publier des prévisions consolidées postérieurement à la clôture de l'acquisition de Shire pour l'exercice fiscal, dès que des prévisions de résultat globales et raisonnables pourront être effectuées.

¹ Fuller M, Meike PJ, Hopwood JJ. Epidemiology of lysosomal storage diseases: an overview (Epidémiologie des maladies de stockage lysosomal : vue d'ensemble). Dans Mehta A, Beck M, Sunder-Plassmann G, éditeurs. Fabry Disease : Perspectives from 5 Years of FOS (La maladie de Fabry : les résultats à cinq ans des patients inclus dans le registre FOS). Oxford : Oxford PharmaGenesis ; 2006. Chapitre 2.
² Fabry Disease (La maladie de Fabry). National Organization for Rare Disorders. Consulté en janvier 2018, https://rarediseases.org/rare-diseases/fabry-disease/.
³ Meikle PJ et al. Prevalence of Lysosomal Storage Disorders (Prévalence des troubles de stockage lysosomal). JAMA. 1999. 281(3):249-54.
⁴ Wraith JE et al. Mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome) : a clinical review and recommendations for treatment in the era of enzyme replacement therapy (Mucopolysaccharidose de type II [syndrome de Hunter] : revue clinique et recommandations pour le traitement à l'ère de la thérapie enzymatique substitutive). European Journal of Pediatrics. 2008. 167(3):267-77.
⁵ Martin R. Recognition and Diagnosis of Mucopolysaccharidosis II (Hunter Syndrome) (Dépistage et diagnostic de la mucopolysaccharidose de type II [syndrome de Hunter]). PEDIATRICS. Volume 121, numéro 2, février 2008.
⁶ Young I. A clinical and genetic study of Hunter's syndrome. 2 Differences between the mild and severe forms (Étude clinique et génétique du syndrome de Hunter. Deux différences entre les formes légères et sévères). Journal of Medical Genetics, 1982, 19, 408-411.
⁷ Guggenbuhl P, Grosbois B, Chalès G. Gaucher disease. (La maladie de Gaucher). Joint Bone Spine. 2008; 75(2):116-124.
⁸ Grabowski GA. Phenotype, diagnosis, and treatment of Gaucher's disease (Phénotype, diagnostic et traitement de la maladie de Gaucher). Lancet. 2008; 372:1263-71.
⁹ Rosenberg JB, Kaminsky SM, Aubourg P, Crystal RG, Sondhi D. Gene therapy for metachromatic leukodystrophy (Thérapie génique pour la leucodystrophie métachromatique). J Neuroscience Res. 2016;94(11):1169-79.

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