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Clementia lance l'essai clinique pivot de phase 3 MOVE sur le palovarotene chez les patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive



L'administration de palovarotene aux patients a débuté; quatre-vingts patients du monde entier seront inscrits à l'étude d'homologation

La société tiendra une conférence téléphonique à 8 h 30 HNE aujourd'hui

MONTRÉAL, 12 déc. 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- Clementia Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ : CMTA), une société biopharmaceutique au stade clinique proposant des traitements novateurs pour les personnes atteintes de troubles osseux ultra-rares et d'autres maladies, a annoncé aujourd'hui le début de l'essai clinique MOVE, son étude d'homologation de phase 3 évaluant l'innocuité et l'efficacité du palovarotene pour le traitement des patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). Le palovarotene, le candidat principal de Clementia, est un agoniste du récepteur gamma de l'acide rétinoïque (RAR?) qui fait l'objet d'une étude pour le traitement des patients atteints de maladies osseuses ultra-rares et débilitantes, dont la FOP et les ostéochondromes multiples (OM), ainsi que d'autres maladies.

« La FOP est une maladie rare, dévastatrice et débilitante pour les patients. Elle cause beaucoup de souffrance aux familles et aidants. Nous sommes très heureux de prendre part au tout premier essai clinique multicentrique de phase 3 pour des patients atteints de FOP, pour laquelle aucun traitement approuvé n'existe », a dit le Dr Edward Hsiao, Ph. D., professeur agrégé d'endocrinologie et de l'Institute for Human Genetics, à la faculté de médecine de l'Université de la Californie à San Francisco (UCSF), et l'un des chercheurs principaux de l'essai clinique MOVE. « Le palovarotene s'est montré prometteur pendant son programme de phase 2. Notre équipe est impatiente de collaborer avec les patients et les autres chercheurs du monde entier pour terminer cette importante étude. »

L'UCSF a été le premier centre à recruter un patient à l'essai clinique MOVE, qui sera mené dans environ 20 centres dans 16 pays du monde entier (Argentine, Australie, Brésil, Canada, France, Allemagne, Italie, Japon, Pays-Bas, Russie, Afrique du Sud, Corée du Sud, Espagne, Suède, Royaume-Uni et États-Unis). La société s'attend à ce que les autres centres puissent recruter des patients au cours des prochains mois et que le recrutement soit complété d'ici la fin de 2018.

« Le lancement de cette étude est un point tournant pour Clementia car la société accède au stade ultime du développement clinique», a dit la Dre Donna Grogan, médecin en chef de Clementia. « Jusqu'à maintenant, nous avons traité plus de 50 patients atteints de FOP dans notre programme clinique de phase 2, et nous sommes encouragés par le profil d'innocuité et les données d'efficacité du palovarotene qui montrent une réduction significative du volume d'ossification hétérotopique (OH) formé à la suite d'une poussée. » L'OH, caractéristique principale de la FOP, est caractérisée par la croissance anormale de tissus osseux dans les muscles, les tendons et les tissus mous chez les patients atteints de FOP.

« Le développement clinique du palovarotene progresse rapidement, et ce dernier pourrait être le premier traitement à être approuvé pour les patients atteints de FOP », a dit Clarissa Desjardins, Ph. D., directrice générale de Clementia. « Notre équipe est motivée par les besoins médicaux des patients atteints de FOP et souhaite remercier les patients, leurs familles et leurs aidants, ainsi que les chercheurs du monde entier qui travaillent main dans la main avec nous depuis trois ans à faire progresser le palovarotene vers ce jalon important. »

Essai clinique de Phase 3 MOVE

Tous les patients de l'essai clinique MOVE reçoivent une seule dose par jour de palovarotene, et une dose plus élevée pendant les poussées. Les données sur les patients atteints de FOP dans l'étude d'histoire naturelle (NHS) de Clementia serviront de données témoin. Les patients seront traités avec le palovarotene pendant 24 mois, et trois analyses intérimaires sont planifiées. La première aura lieu quand les 35 premiers patients auront effectué leur tomodensitogramme après 12 mois de traitement. Les deux autres analyses seront effectuées 6 mois et 12 mois plus tard. Clementia devrait obtenir les faits saillants des résultats de l'étude à la fin de 2020 et les premières données au début de 2019.

Le paramètre d'évaluation principal de l'efficacité de l'essai clinique MOVE est la variation annualisée du nouveau volume d'OH mesuré par tomodensitométrie à faible dose du corps entier (sauf la tête) comparé aux patients non traités de l'étude NHS. Les paramètres d'évaluations secondaires comprennent la proportion de patients ayant formé de la nouvelle OH, le changement du nombre de régions du corps ayant formé une nouvelle OH, la proportion de patients signalant des poussées et le taux de poussées. Les paramètres exploratoires comprennent l'évaluation fonctionnelle des articulations et les changements de la fonction physique signalés par les patients. Les évaluations de l'innocuité comprennent les effets indésirables, les évaluations de la croissance chez les enfants, les analyses cliniques en laboratoire et les signes vitaux. Pour obtenir tous les renseignements sur l'étude, veuillez consulter le site Web www.clinicaltrials.gov, NCT03312634.

Le palovarotene

Le palovarotene est un agoniste du récepteur gamma de l'acide rétinoïque (RAR?) qui fait l'objet d'une étude pour le traitement des patients atteints de maladies osseuses ultra-rares et débilitantes, dont la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) et les ostéochondromes multiples (OM), ainsi que d'autres maladies aux forts besoins médicaux. Des données préliminaires de la phase 2 sur des patients atteints de FOP reflètent la réduction du volume de l'ossification hétérotopique (OH) observée chez des modèles de souris atteintes de FOP et viennent appuyer le lancement du programme confirmatoire de phase 3 de l'essai clinique MOVE. Le palovarotene inhibe également la formation d'ostéochondromes chez des modèles de souris atteintes d'ostéochondromes multiples (OM), ce qui appuie le développement de l'indication pour les OM. Le palovarotene a reçu la désignation de « médicament orphelin » pour la FOP et l'OM de la Food and Drug Administration (FDA) américaine. De plus, le palovarotene a reçu les désignations de « traitement accéléré » et de « percée thérapeutique » pour la FOP de la FDA ainsi que celle de « médicament orphelin » pour le traitement de la FOP de l'Union Européenne (UE).

La fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)

La FOP est un trouble rare et gravement invalidant caractérisé par une ossification hétérotopique (OH), ou, autrement dit, de l'os qui se forme en dehors du squelette normal dans les muscles, les tendons et les tissus mous. Dans la FOP, l'OH restreint progressivement le mouvement en bloquant les articulations, ce qui entraîne, au fil du temps, une perte de fonction cumulative, une invalidité progressive et un risque accru de mort prématurée. La FOP est causée par une mutation du gène ACVR1, entraînant une signalisation excessive dans la voie de signalisation des protéines osseuses morphogénétiques, une des principales voies de contrôle de la croissance et du développement des os, par des mécanismes dépendants ou indépendants du ligand. Il n'existe aucun traitement approuvé pour la FOP.

Renseignements sur la conférence téléphonique

Pour participer à la conférence téléphonique, veuillez composer le (866) 916-2014 (local) ou le (636) 812-6655 (international) et indiquer le numéro de conférence 5689444. La webdiffusion peut être accédée via le site web de la société à l'adresse www.clementiapharma.com, dans la section « Investisseurs ». Une version archivée de la webdiffusion sera disponible dans la section « Investisseurs » du site web de la société à l'adresse www.clementiapharma.com pendant 60 jours après la conférence téléphonique.

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Clementia est une société biopharmaceutique au stade clinique proposant des traitements novateurs pour les personnes atteintes de troubles osseux ultra-rares et d'autres maladies aux forts besoins médicaux. Le candidat principal de la société, le palovarotene, est un agoniste du RAR? novateur faisant actuellement l'objet d'un essai clinique de phase 3 MOVE pour le traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). D'autres essais cliniques sont prévus pour les ostéochondromes multiples (OM, aussi appelés exostoses héréditaires multiples) et d'autres maladies. Pour obtenir plus d'informations, veuillez visiter le site Web www.clementiapharma.com.

Mise en garde de l'UC

Les informations présentées ont été préparées par Clementia Pharmaceuticals Inc. afin de rendre compte des travaux de recherche menés sur son produit et reflètent seulement l'avis de Clementia. Rien dans cette déclaration ne peut être interprété pour impliquer un appui ou endossement de Clementia ou de ses produits par les Régents de l'Université de Californie, ses officiers, ses agents ou ses employés. 

Déclarations prospectives

Le présent communiqué de presse peut contenir des « déclarations prospectives » au sens des lois sur les valeurs mobilières applicables. Chaque déclaration prospective contenue dans le présent communiqué de presse est assujettie à des risques et des incertitudes qui peuvent faire varier les résultats réels de manière importante. Les risques et incertitudes applicables comprennent notamment notre capacité à générer un revenu et devenir profitable; les risques reliés au fait que nous misons fortement sur le palovarotene, notre seul produit candidat pour l'instant; les risques associés à la mise au point du palovarotene et de tout futur produit candidat, incluant la preuve de leur innocuité et de leur efficacité; le fait que nous misons fortement sur la propriété intellectuelle sous licence, incluant notre capacité à obtenir et conserver des licences de tiers propriétaires; ainsi que les risques énoncés dans la section « Facteurs de risques » de notre prospectus (formulaire 424(b) de la Securities and Exchange Commission (la « SEC »)) que nous avons soumis à la SEC, ainsi que tous les autres renseignements que nous avons soumis auprès de la SEC ou sur le Système électronique de données, d'analyse et de recherche (SEDAR). Nous conseillons aux investisseurs de ne pas se fier aux déclarations prospectives contenues dans le présent communiqué de presse pour prendre des décisions relativement à un investissement dans nos valeurs mobilières. Nous vous recommandons de lire les dossiers soumis à la SEC ou sur SEDAR, que vous retrouverez aux adresses www.sec.gov (en anglais seulement) et www.sedar.com, pour avoir une idée des risques et incertitudes énoncés aux présentes d'autres risques et incertitudes. Les déclarations prospectives contenues dans le présent communiqué de presse ne s'appliquent qu'à la date de publication des présentes, et nous ne nous engageons pas à les mettre à jour ou à les réviser.

Personnes-ressource pour investisseurs et médias :
Joseph Walewicz
Clementia Pharmaceuticals Inc.
+1-514-940-1080

Chelcie Lister
THRUST Investor Relations
+1-910-777-3049


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Communiqué envoyé le 12 décembre 2017 à 06:33 et diffusé par :