FBX-101, la nouvelle thérapie génique VAA de Forge Biologics pour les patients atteints de la maladie de Krabbe, reçoit la désignation Innovation Passport au Royaume-Uni

Forge Biologics, un membre d'Ajinomoto Bio-Pharma Services et l'un des principaux fabricants de médicaments génétiques, annonce aujourd'hui que la Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA), l'organisme de réglementation des soins de santé du Royaume-Uni, a accordé la désignation Innovation Passport au nouveau programme de thérapie génique VAA de la société, FBX-101, pour entrer dans l'Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP). FBX-101 a été créé pour le traitement des patients atteints de la maladie de Krabbe, une maladie neurodégénérative rare qui est généralement mortelle chez les patients non traités avant l'âge de deux ans. L'ILAP vise à accélérer les interactions réglementaires et d'accès au marché au Royaume-Uni.

Maria Escolar, M.D., responsable médicale de Forge, parlera de l'importance d'obtenir cette désignation réglementaire et présentera une affiche sur les données mises à jour de REKLAIM, un essai clinique en phase précoce pour FBX-101, lors de la conférence Advanced Therapies 2024 qui se tiendra à Londres, les 19 et 20 mars 2024.

« Compte tenu de la progression rapide de la maladie de Krabbe chez les jeunes patients et des résultats positifs que nous avons observés dans l'essai REKLAIM, nous sommes heureux de recevoir la désignation Innovation Passport qui permettra à Forge d'accélérer encore le développement clinique de FBX-101 », déclare Dre Escolar. « L'ILAP a été créé pour fournir l'accès à des outils permettant de réduire le temps de mise sur le marché et de faciliter l'accès des patients aux médicaments au Royaume-Uni pour des maladies potentiellement mortelles ou gravement incapacitantes. »

L'essai clinique REKLAIM évalue l'innocuité et l'efficacité de FBX-101 chez les patients atteints de la maladie de Krabbe infantile et infantile tardive. Les enfants évalués à REKLAIM ont reçu FBX-101 par voie intraveineuse en plus de la norme actuelle de soins, la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH). Les données cliniques démontrent que FBX 101 a été bien toléré et présente un excellent profil d'innocuité après le traitement de cinq patients. Les résultats montrent des améliorations de la fonction motrice chez tous les patients, le résultat clinique le plus significatif pour cette maladie.

FBX-101 a obtenu la désignation de médicament orphelin et de médicament prioritaire (PRIME) par l'Agence européenne des médicaments (EMA), permettant à Forge d'avancer et d'accélérer le développement de FBX-101 en tant que principal traitement génique mondial pour les patients atteints de la maladie de Krabbe. Aux États-Unis, la FDA a accordé à FBX-101 la désignation Fast Track, la désignation de médicament orphelin et la désignation pour les maladies pédiatriques rares.

L'ILAP vise à accélérer les interactions réglementaires et d'accès au marché au Royaume-Uni pour les populations de patients avec un besoin important, conduisant à un accès accéléré des patients à de nouvelles thérapies. Cette approche offre également l'accès à une gamme de services et d'outils de développement au Royaume-Uni, y compris des interactions fréquentes avec la MHRA, l'évaluation accélérée de la demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA), un profil de développement cible, des procédures élargies d'octroi de licences, et plus encore, en créant une feuille de route pour l'avancement des thérapies grâce à l'approbation réglementaire.

L'examen réglementaire par la MHRA dans le cadre de l'ILAP offre des opportunités d'acception mondiale renforcée du processus et des installations de fabrication de Forge grâce à des examens et des inspections supplémentaires, y compris des inspections de préparation à la conformité qui fournissent des inspections de surveillance et d'octroi de licence personnalisées et pragmatiques spécifiques aux lignes directrices sur les BPF. Grâce à cette désignation, Forge approfondit son expérience en matière de réglementation mondiale pour inclure des interactions avec la MHRA au Royaume-Uni. Cet accès aux ressources des autorités sanitaires mondiales permettra d'accroître le niveau d'assurance des clients qui utilisent les services CDMO de Forge avec un soutien réglementaire intégré.

À propos de la maladie de Krabbe

La maladie de Krabbe est une maladie neurodégénérative rare qui affecte environ 1 à 2,5 personnes sur 100 000 aux États-Unis. Elle est provoquée par des mutations autosomiques récessives dans le gène de la galactocérébrosidase (GALC), une enzyme responsable de la dégradation de certains types de sphingolipides, comme la psychosine. Sans GALC fonctionnelle, la psychosine s'accumule jusqu'à atteindre des niveaux toxiques dans les cellules, en particulier dans les cellules isolant les nerfs dans le cerveau et le système nerveux périphérique, provoquant une démyélinisation rapide. La maladie de Krabbe se manifeste initialement chez les jeunes patients par de l'irritabilité, un retard de développement et une faiblesse musculaire progressive. Les symptômes progressent rapidement jusqu'à des difficultés à avaler et à respirer, et à la régression du neurodéveloppement, suivis par des convulsions, une perte de la vue et de l'ouïe. La maladie de Krabbe infantile (apparition à l'âge de 0 à 12 mois) conduit généralement à la mort des patients non traités avant l'âge de deux ans. Les cas infantiles tardifs (apparition à l'âge de 12 à 36 mois) meurent généralement avant l'âge de six ans. En tant que norme de soin actuelle, la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) a montré sa capacité à stabiliser le déclin cognitif et à améliorer sensiblement les résultats neurologiques. Cependant, la GCSH ne corrige pas la neuropathie périphérique qui est progressive alors que le patient grandit, conduisant à une perte de la motricité globale et finalement à la mort.

À propos de FBX-101

FBX-101 a été développé pour traiter les enfants atteints de la maladie de Krabbe. FBX-101 est une thérapie génique agissant sur le vecteur viral adénoassocié de sérotype rh10 (AAVrh10) administrée par voie intraveineuse après une GCSH. Le vecteur délivre une copie fonctionnelle du gène GALC aux cellules tant dans le système nerveux central que dans le système nerveux périphérique, et a montré qu'il corrige fonctionnellement la neuropathie centrale et périphérique, améliore la myélinisation et la fonction motrice globale, et prolonge sensiblement la durée de vie dans les modèles animaux. Cette approche a également le potentiel de relever certains des défis d'innocuité immunologique observés dans les thérapies géniques VAA traditionnelles et d'étendre la durée du transfert génique.

À propos de l'essai REKLAIM

REKLAIM est un essai clinique non aveugle et non randomisé à augmentation des doses en phase précoce recrutant actuellement des enfants atteints de la maladie infantile asymptomatique et symptomatique tardive de Krabbe afin d'étudier l'innocuité et l'efficacité d'une seule perfusion intraveineuse de FBX-101 administrée plus de 21 jours après une GCSH, la norme actuelle de soins. Les données provenant de sujets de l'histoire naturelle étendue seront utilisées pour comparer le groupe témoin. De plus amples informations sur l'essai REKLAIM sont disponibles sur https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05739643.

À propos de Forge Biologics

Forge Biologics, un membre d'Ajinomoto Bio-Pharma Services, est une société hybride axée sur la fabrication sous contrat de thérapies géniques et le développement de thérapies au stade clinique, permettant l'accès à des thérapies géniques qui changent la donne, de la conception jusqu'à la mise sur le marché. Forge dispose d'un site de 200 000 pieds carrés, baptisé Hearth, à Columbus, dans l'Ohio, et de 20 unités conformes aux bonnes pratiques de fabrication (cGMP) avec une capacité de fabrication de 200 000 L. Les services complets et évolutifs de fabrication plasmidique et de VAA de Forge comprennent la fabrication propre à la recherche, le développement de procédés et d'analyses, la fabrication, le remplissage et la finition cGMP, ainsi que le soutien réglementaire intégré pour aider à accélérer le calendrier des médicaments transformateurs pour les patients atteints de maladies génétiques. Pour en savoir plus, visitez www.forgebiologics.com.

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