HUIDAGENE THERAPEUTICS ANNONCE QU'UN PREMIER PATIENT A REÇU UNE DOSE DE HG004 DANS UN ESSAI MULTINATIONAL DE PHASE 1/2 POUR LA CÉCITÉ HÉRÉDITAIRE

• le HG004 est le premier médicament de thérapie génique AAV développé en Chine à être évalué dans un essai clinique multinational à protocole maître pour les patients atteints de dystrophies rétiniennes héréditaires causées par des mutations du gène RPE65
• le HG004 est également le premier médicament de thérapie génique développé de manière indépendante en Chine à se voir accorder par la FDA des États-Unis le statut d'ODD et de RPDD
• le HG004 est le premier produit candidat de la société issu d'un solide portefeuille de produits ophtalmologiques et neurologiques à entrer en phase clinique

SHANGHAI et CLINTON, New Jersey, 3 novembre 2023 /PRNewswire/ -- HuidaGene Therapeutics (????, « HuidaGene »), une société de biotechnologie mondiale au stade clinique axée sur le développement de médicaments génomiques programmables basés sur CRISPR, a annoncé aujourd'hui que le premier patient avait été traité dans le cadre de l'essai clinique de PHASE 1/2a multinational à protocole maître (NCT05906953 ; CTR20232920) du médicament de thérapie génique HG004, ou étude STAR (Safety and efficacy Trial of HG004 for leber congenital Amaurosis related to Rpe65 gene mutations), un candidat à la thérapie génique de remplacement par le virus adéno-associé 9 (AAV9) pour le traitement des dystrophies rétiniennes héréditaires causées par des mutations du gène RPE65 (RPE65-IRD).

« L'AAV2 couramment utilisé pour les maladies rétiniennes liées au RPE65 nécessite une dose totale de vecteur élevée et un grand volume d'injection, ce qui soulève des problèmes de sécurité tels que le décollement de la rétine, etc. », a déclaré Alvin Luk, Ph.D., M.B.A., C.C.R.A., cofondateur et directeur général de HuidaGene. « La transduction rétinienne efficace dans les couches d'EPR ciblées à l'aide du HG004 pour les maladies rétiniennes, qui permet de réduire à la fois la dose totale de vecteur et le volume d'injection, a été validée dans l'essai clinique HG00401 pour le traitement des adultes et des enfants atteints de LCA2, et il est probable que cette thérapie puisse également traiter l'IRD causée par le gène RPE65, comme l'a suggéré la FDA des États-Unis. Les besoins non satisfaits sont énormes pour plus de 55 000 patients vivant avec la RPE65-IRD dans le monde. Toute l'équipe de HuidaGene se réjouit de cette étape importante, car nous travaillons en étroite collaboration avec les sites en Chine et aux États-Unis pour développer une thérapie plus sûre et plus efficace pour la communauté mondiale des patients atteints de la RPE65-IRD. »

Le HG004 est un produit expérimental de thérapie génique de remplacement développé indépendamment par HuidaGene. Cette thérapie HG004 utilise le vecteur recombinant AAV9 (AAV9) pour délivrer un gène RPE65 humain fonctionnel dans la rétine et pour restaurer, traiter et prévenir la cécité des enfants et des adultes atteints de RPE65-IRD. Cette année, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé au HG004 la désignation de médicament orphelin (https://www.prnewswire.com/news-releases/huidagene-receives-orphan-drug-designation-for-gene-therapy-of-blindness-301787815.html) et la désignation de maladie pédiatrique rare (https://www.prnewswire.com/news-releases/huidagene-therapeutics-receives-fda-rare-pediatric-disease-designation-for-hg004-to-treat-inherited-blindness-301894514.html). L'essai clinique HG00401 (NCT06088992) pour l'amaurose congénitale de Leber de type 2 (LCA2) utilisant le même produit que le HG004 dans cet essai clinique multinational, multicentrique et à protocole maître (HG00402 ; NCT05906953) pour les RPE65-IRD a également annoncé récemment que la dernière dose administrée au patient a été complétée avec une amélioration visuelle significative et aucun problème de sécurité dans les populations adultes et pédiatriques.

« Après l'achèvement de la dernière dose au patient dans l'étude IIT le 24 octobre, l'achèvement réussi de la première dose dans l'étude multinationale HG004 cette semaine signifie que cette société a atteint une autre étape importante, en particulier pour l'empreinte mondiale. Nous travaillerons avec diligence pour faire progresser cet essai clinique de PHASE 1/2a multinational et à protocole maître afin de soutenir l'approbation et la commercialisation simultanées du médicament à l'avenir », a déclaré Xuan Yao, Ph.D., cofondateur, président et directeur général pour la Grande Chine de HuidaGene. « Cette étape majeure souligne notre engagement à développer de nouveaux médicaments génétiques pour les patients dont les besoins sont importants et non satisfaits, ainsi que les solides capacités d'exécution de notre équipe. Nous espérons que cet essai multi-régional, qui a le potentiel d'être enregistré à l'échelle mondiale, apportera de nouvelles options thérapeutiques transformatrices aux personnes vivant avec la RPE65-IRD dans le monde entier. »

À propos des dystrophies rétiniennes héréditaires associées à une mutation du gène (RPE65-IRD)

Les dystrophies rétiniennes héréditaires constituent un groupe de maladies rares provoquant la cécité, causées par des mutations dans plus de 250 gènes. L'amaurose congénitale de Leber (ACL), la dystrophie rétinienne sévère de l'enfance (SECORD), la dystrophie rétinienne sévère à déclenchement précoce (EOSRD) et la rétinite pigmentaire (RP), qui peuvent toutes être regroupées sous l'appellation de dystrophies rétiniennes héréditaires causées par des mutations du gène RPE65 (RPE65-IRD), sont considérées comme représentant un continuum phénotypique de la même maladie. Les RPE65-IRD qui se manifestent généralement entre la naissance et l'âge de 5 ans, présentent plusieurs signes cliniques communs, principalement la cécité nocturne (regard fixe avec nyctalopie et nystagmus profonds), la perte progressive des champs visuels et la perte de la vision centrale. Compte tenu de la perte visuelle souvent sévère et précoce associée aux RPE65-IRD, d'autres domaines du développement, notamment l'élocution, les aptitudes sociales et le comportement, peuvent également être retardés.

À propos de l'essai clinique multinational à protocole maître du HG004 (NCT05906953 ; CTR20232920)

Cet essai clinique multinational, multicentrique, à cohortes multiples, de détermination de la dose et à protocole maître est conçu pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du HG004 chez les patients atteints de dystrophies rétiniennes héréditaires causées par des mutations du gène RPE65. Les critères d'évaluation principaux comprennent les effets indésirables, certaines mesures de laboratoire et des examens ophtalmologiques. L'étude HG00402 évaluera également la fonction visuelle à l'aide d'un test de mobilité multi-luminance (MLMT) au cours duquel les sujets suivront un parcours de mobilité sous différents niveaux de lumière. À l'issue de la période d'étude primaire, les sujets continueront d'être évalués dans le cadre d'une étude de suivi à long terme du HG004. Pour plus d'informations, veuillez contacter : [email protected] ou visitez le site http://clinicaltrials.gov

À propos de HuidaGene - ??? ? 

HuidaGene Therapeutics (????) est une société de biotechnologie mondiale au stade clinique qui se concentre sur la découverte, l'ingénierie et le développement de nouveaux outils d'édition de gènes et de thérapies géniques afin de réécrire l'avenir de la médecine génomique. Basée à Shanghai et dans le New Jersey, HuidaGene s'est engagée à répondre aux besoins des patients dans le monde entier grâce à divers programmes thérapeutiques en phase préclinique dans les domaines de l'ophtalmologie et de la neurologie. Nous faisons actuellement progresser les programmes cliniques du HG004 pour les maladies héréditaires de la rétine causées par des mutations du gène RPE65 (qui a reçu les autorisations ODD et RPDD de la FDA des États-Unis), du HG202 CRISPR/Cas13Y à modification de l'ARN dans la dégénérescence maculaire liée à l'âge néovasculaire (nAMD), et notre pipeline préclinique, y compris les programmes HG301 CRISPR/Cas12 à modification de l'ADN dans la rétinite pigmentaire, HG204 CRISPR/Cas13Y à modification de l'ARN dans la maladie neuro-développementale du syndrome de duplication MECP2 (MDS) (qui a reçu les autorisations RPDD et ODD de la FDA des États-Unis) et HG302 CRISPR/Cas12 à modification de l'ADN dans les maladies neuromusculaires de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), etc. Les solutions thérapeutiques de la société, basées sur CRISPR, offrent la possibilité de guérir les patients atteints de maladies mortelles en réparant la cause de leur maladie. HuidaGene est déterminée à transformer l'avenir de la médecine basée sur l'édition du génome.

Pour plus d'informations, veuillez consulter le site http://www.huidagene.com 

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