HUIDAGENE THERAPEUTICS SE VOIT ATTRIBUER LA DÉSIGNATION DE MALADIE PÉDIATRIQUE RARE PAR LA FDA POUR LE HG004, UN TRAITEMENT DE LA CÉCITÉ HÉRÉDITAIRE

• HG004 est un traitement à dose unique, ciblant directement le gène RPE. HG004 est utilisé afin de traiter une maladie rétinienne héréditaire causée par des mutations du gène RPE65
• Doses vectorielles ~10 fois plus faibles dans l'essai multirégional et multicentrique HG00402 que dans d'autres essais cliniques de thérapie génique par AAV2
• HG004 a déjà obtenu la désignation de médicament orphelin (ODD) pour la RPE65-IRD le 31 mars 2023

SHANGHAI et CLINTON N.J., 8 août 2023 /PRNewswire/ -- HuidaGene Therapeutics (?????« HuidaGene »), une entreprise de biotechnologie au stade clinique qui développe des médicaments génomiques programmables basés sur CRISPR, annonce que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) au HG004 pour le traitement de la maladie rétinienne héréditaire causée par des mutations RPE65 (RPE65-IRD). La FDA accorde la désignation RPDD pour encourager le développement de nouveaux traitements pour des maladies graves ou potentiellement mortelles qui affectent principalement les enfants âgés de 18 ans ou moins et qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Le programme RPDD permet à un promoteur qui reçoit une approbation de se qualifier pour un Priority Review Voucher (PRV, examen prioritaire) qui peut être considéré comme faisant l'objet d'un examen prioritaire accéléré de six mois pour toute demande de mise sur le marché ultérieure ou peut être vendu ou transféré. Historiquement, les PRV ont été vendus à des prix supérieurs à 100 millions de dollars américains, le prix le plus élevé payé pour un PRV étant de 350 millions de dollars américains. Pour une grande entreprise qui lance un médicament d'une valeur d'un milliard de dollars, l'accélération de six mois de l'examen réglementaire peut représenter une forte valeur économique. Plus récemment, Sarepta Therapeutics a vendu une PRV pour 102 millions de dollars américains.

« Cette désignation de maladie pédiatrique rare par la FDA américaine met en évidence l'important besoin médical non satisfait auquel HuidaGene cherche à répondre avec le HG004 pour les RPE65-IRD », a déclaré Alvin Luk, Ph.D., M.B.A., C.C.R.A., co-fondateur et directeur général de HuidaGene. « En mars, la FDA américaine a accordé au HG004 la désignation de médicament orphelin (ODD) et de RPDD, ce qui permet d'obtenir des crédits d'impôt pour le développement clinique, des exemptions pour certains frais de demande auprès de la FDA, une exclusivité commerciale de 7 ans et une assistance dans le processus de développement du médicament. Nous sommes impatients de faire progresser le HG004 en clinique et nous restons fidèles à notre engagement de répondre aux besoins des patients du monde entier. »

« Nous sommes heureux d'avoir reçu un autre retour réglementaire important de la part de la FDA américaine, soulignant le besoin urgent d'une option thérapeutique pour cette cécité héréditaire dévastatrice », a déclaré Linyu Shi, Ph.D., cofondateur et directeur scientifique de HuidaGene. « Les données de nos études précliniques ont montré que le HG004 démontre une supériorité significative par rapport à l'AAV2-hRPE65 (LUXTURNA like) dans le rétablissement de la fonction rétinienne des souris Rpe65-/-. Nous nous engageons à fournir des médicaments génétiques transformateurs pour les maladies génétiques rares à l'échelle mondiale. »

À propos des maladies héréditaires rétiniennes associées à la mutation mutations du gène RPE65 
Les maladies rétiniennes héréditaires constituent un groupe de maladies rares provoquant la cécité, causées par des mutations dans plus de 250 gènes. L'amaurose congénitale de Leber (ACL), la dystrophie rétinienne sévère chez les jeunes enfants (SECORD), la dystrophie rétinienne sévère précoce (EOSRD) et la rétinite pigmentaire (RP), qui peuvent toutes être regroupées sous la rubrique des maladies rétiniennes héréditaires associées aux mutations RPE65, sont considérées comme représentant un continuum phénotypique de la même maladie. Les RPE65-IRD, avec un début typique entre la naissance et l'âge de cinq ans, présentent plusieurs résultats cliniques communs, principalement la cécité nocturne, la perte progressive de champs visuels et la perte de vision centrale. Compte tenu de la perte visuelle souvent grave et précoce associée aux maladies rétiniennes héréditaires associées aux mutations du gène RPE65, d'autres domaines de développement, y compris la parole, les compétences sociales et le comportement, peuvent également être retardés.

À propos de HuidaGene - ???? 
HuidaGene Therapeutics (????) est une société mondiale de biotechnologie au stade clinique qui se concentre sur la découverte, l'ingénierie et le développement de médicaments génétiques basés sur CRISPR afin de réécrire l'avenir de la médecine génomique. Basée à Shanghai et dans le New Jersey, HuidaGene s'est engagée à répondre aux besoins des patients dans le monde entier grâce à divers programmes thérapeutiques en phase préclinique dans les domaines de l'ophtalmologie, de l'otologie, de la myologie et de la neurologie. Nous avançons actuellement dans des programmes cliniques sur les maladies héréditaires de la rétine causées par des mutations du gène RPE65 et dans notre pipeline préclinique, qui comprend des programmes sur la dégénérescence maculaire liée à l'âge, la rétinite pigmentaire, la perte auditive héréditaire, la dystrophie musculaire de Duchenne et le syndrome de duplication du gène MECP2. Les solutions thérapeutiques basées sur CRISPR de la société offrent la possibilité de guérir les patients atteints de maladies mortelles en réparant la cause de leur maladie. HuidaGene est déterminée à transformer l'avenir de la médecine basée sur l'édition du génome.

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