La FDA des États-Unis accorde la désignation de médicament orphelin à l'ABM-1310 pour le traitement des patients atteints d'un glioblastomes avec mutation BRAF V600

SAN DIEGO et SHANGHAI, 2 août 2023 /CNW/ - ABM Therapeutics (ABM) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin à l'ABM-1310, une nouvelle petite molécule inhibitrice de l'enzyme BRAF mise au point par l'entreprise, pour le traitement des patients atteints de glioblastome (GBM) avec mutation V600 du gène BRAF.

La désignation de médicament orphelin est une reconnaissance importante accordée par la FDA aux médicaments utilisés dans le traitement de maladies rares. Cette désignation vise à encourager et à appuyer la mise au point de médicaments qui sont essentiels pour les patients qui ont des problèmes médicaux rares. Le médicament orphelin pourrait fournir aux concepteurs de médicaments divers incitatifs réglementaires et financiers. L'obtention de la désignation de médicament orphelin est une reconnaissance prestigieuse de la FDA, qui encourage ABM à accélérer le développement de l'ABM-1310 pour le traitement des patients atteints de GBM.

L'ABM-1310 est un médicament administré par voie orale avec une sélectivité élevée de la mutation BRAF, une solubilité élevée dans l'eau et une perméabilité élevée de la barrière hématoencéphalique. Il s'agit d'un des médicaments novateurs développés indépendamment par ABM. L'ABM-1310 fait l'objet d'études de phase I sur plusieurs sites cliniques aux États-Unis et en Chine pour les tumeurs solides avancées avec mutation BRAF V600. Le résultat provisoire de la phase 1 de l'étude aux États-Unis a été présenté en juin 2023 à l'assemblée annuelle de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO), démontrant l'activité anticancéreuse prometteuse de l'ABM-1310 ainsi que son bon profil de sécurité chez les patients atteints de tumeurs solides avancées avec mutation BRAF V600, y compris des tumeurs cérébrales primaires comme le GBM et d'autres gliomes. Un nouvel essai clinique de phase I ciblant spécifiquement le GBM a récemment été lancé en Chine.

Le GBM est une tumeur cérébrale très agressive et difficile à traiter. En raison de la complexité de la tumorigenèse et de la résistance au traitement, le traitement du GBM demeure un défi important. Les traitements conventionnels, y compris la résection chirurgicale, la radiothérapie et la chimiothérapie, sont encore sous-optimaux. Étant donné que très peu d'options de traitement sont disponibles après la progression de la maladie, la mise au point de thérapies plus efficaces est très demandée.

ABM se consacre au développement de nouveaux médicaments pour offrir aux patients des options de traitement plus efficaces. La désignation de médicament orphelin accordée par la FDA constitue un autre jalon important pour l'entreprise. ABM est fortement encouragée et poursuivra ses efforts en vue de mettre au point des médicaments plus novateurs et d'apporter de nouveaux espoirs et plus de choix aux patients atteints de cancer.

À propos d'ABM Therapeutics

ABM Therapeutics (ABM) est une société biopharmaceutique de stade clinique qui se concentre sur la recherche entourant les petites molécules et le développement de nouveaux médicaments pour le traitement de cancers, en particulier pour le cancer du cerveau et les métastases cérébrales à partir de tumeurs solides. ABM a mis en place un vaste et solide réseau de solutions exclusives pour construire une plateforme de R-D en médecine cérébrale (BPKdd^TM). La gamme de produits d'ABM comprend plusieurs programmes à différents stades de recherche et de développement. La plupart d'entre eux ont amélioré la perméabilité cérébrale pour répondre aux besoins non satisfaits en matière de traitement contre le cancer et les métastases cérébrales.

SOURCE ABM Therapeutics