LE CMUH ÉMET UN AVIS POSITIF ENVERS LE FUTIBATINIB POUR LE TRAITEMENT DES ADULTES ATTEINTS D'UN CHOLANGIOCARCINOME

ZUG, Suisse, 27 avril 2023 /PRNewswire/ -- Taiho Oncology Europe GmbH et Taiho Pharmaceutical Co., Ltd. ont annoncé aujourd'hui que le Comité des médicaments à usage humain (CMUH) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) avait émis un avis positif recommandant l'autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle du futibatinib, pour le traitement de patients adultes atteints d'un cholangiocarcinome (CCA) localement avancé ou métastatique et présentant une fusion ou un réarrangement du récepteur 2 du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR2) qui ont progressé après au moins une ligne antérieure de traitement systémique.

L'avis du CMUH de recommander l'utilisation du futibatinib est examiné par l'EMA à l'heure actuelle. Dans l'Union européenne (UE), les autorisations finales de mise sur le marché des produits médicaux relèvent de la Commission européenne.

S'il est approuvé, le futibatinib sera le premier inhibiteur sélectif irréversible des FGFR pour le traitement des patients atteints de CCA dans l'UE, et sera commercialisé sous le nom LYTGOBI^® (prononcé « light-GOH-bee »).

Chaque année en Europe, environ 6 000 à 8 000 individus sont diagnostiqués avec un CCA¹, un cancer rare des voies biliaires du foie. Environ 0,3 à 6 personnes sur 100 000 vivent avec un CCA dans le monde².

« Le CCA est un cancer agressif. Le taux de survie actuel sur cinq ans est très faible, ce qui souligne la nécessité de nouvelles options de traitement », a déclaré Peter Foertig, docteur en médecine et vice-président des Affaires médicales de Taiho Oncology Europe. « Nous sommes impatients de travailler avec l'Agence européenne des médicaments tandis qu'elle examine la demande d'autorisation de mise sur le marché. »

L'opinion positive du CMUH sur le futibatinib est basée sur les données de l'essai pivot de phase 2 FOENIX*-CCA2 chez 103 patients atteints d'un CCA intrahépatique (à l'intérieur du foie) non résécable, localement avancé ou métastatique, présentant des fusions ou des réarrangements du FGFR2 et ayant reçu une ou plusieurs lignes de traitement systémique antérieures. Les patients participant à l'essai ont reçu une dose quotidienne de 20 mg de futibatinib jusqu'à progression de la maladie ou toxicité inacceptable. Le critère d'évaluation primaire de l'essai était le taux de réponse objective (TRO), qui était de 42 % selon un examen central indépendant. Le critère d'évaluation secondaire était la durée de la réponse (DOR), qui présentait une médiane de 9,7 mois (avec 72 % des réponses supérieures ou égales à 6 mois). Lors de cet essai, les événements indésirables liés au traitement les plus courants étaient l'hyperphosphatemie (85 %), l'alopécie (33 %), la sécheresse buccale (30 %), la diarrhée (28 %), la peau sèche (27 %) et la fatigue (25 %).

Les résultats de l'essai ont été publiés dans le numéro du 19 janvier 2023 du New England Journal of Medicine³.

« En tant que médecin traitant des patients atteints d'un CCA, je me sens encouragé par ces données et les nouvelles positives du CMUH », a déclaré le professeur Arndt Vogel, docteur en médecine et consultant principal du Département de gastro-entérologie, d'hépatologie et d'endocrinologie de l'école de médecine de Hanovre, en Allemagne. « Les résultats de cet essai soulignent l'importance du profilage moléculaire pour les patients atteints d'un CCA et d'autres maladies chaque fois que cela est possible, afin d'améliorer potentiellement les résultats. En effet, les lignes directrices de pratique clinique de l'ESMO⁴ recommandent d'utiliser des inhibiteurs des FGFR pour le traitement des patients atteints d'un CCA et de fusions des FGFR2 qui ont progressé après une ou plusieurs lignes de traitement systémique antérieures. »

Takeshi Sagara, doctorant et directeur général du Développement clinique et des affaires médicales, de la découverte et de la recherche préclinique chez Taiho Pharmaceutical, a ajouté : « Le groupe mondial Taiho poursuivra ses efforts pour faire du futibatinib une nouvelle option de traitement pour les patients atteints d'un CCA dans le monde entier. L'avis positif émis par le CMUH représente un grand pas en avant pour Taiho en Europe, afin de fournir un médicament innovant qui aidera les patients atteints d'un CCA dans leur parcours. »

À propos du futibatinib
Le futibatinib (TAS-120) est un inhibiteur oral, puissant, sélectif et irréversible de la tyrosine kinase des FGFR1, 2, 3 et 4 à l'étude comme traitement potentiel pour les patients atteints de tumeurs solides avancées présentant des aberrations génétiques des FGFR1-4, y compris le cholangiocarcinome, qui ont déjà reçu une chimiothérapie ou d'autres traitements. Le futibatinib se lie de manière covalente à la poche de liaison de l'ATP des FGFR1-4, ce qui entraîne l'inhibition des voies de transduction du signal médiées par les FGFR et réduit la prolifération des cellules tumorales dans les tumeurs présentant des aberrations génétiques des FGFR1-4.

À propos de Taiho Oncology Europe
La mission de Taiho Oncology Europe est d'améliorer la vie des patients atteints d'un cancer, ainsi que celle de leurs familles et de leurs soignants. L'entreprise se spécialise dans les agents anticancéreux administrés par voie orale et dispose d'un nombre croissant d'agents anticancéreux à ciblage sélectif. Taiho Oncology Europe GmbH (Zug, Suisse) est la filiale européenne de Taiho Pharmaceutical Co., Ltd. (Tokyo, Japon). Pour plus d'informations, rendez-vous sur www.taihooncology.eu

À propos de Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
Taiho Pharmaceutical Co., Ltd. une filiale d'Otsuka Holdings Co., Ltd. est une société pharmaceutique spécialisée axée sur la recherche et le développement, qui se concentre sur l'oncologie. Taiho Pharmaceutical possède également des programmes de développement dans les domaines de l'allergie et de l'immunologie, de l'urologie et des produits de santé grand public. Notre philosophie d'entreprise prend la forme d'un engagement : « Nous nous efforçons d'améliorer la santé humaine et de contribuer à une société enrichie par le sourire. » Pour de plus amples renseignements sur Taiho Pharmaceutical Co., Ltd., rendez-vous sur le site : https://www.taiho.co.jp/en/

*L'essai FOENIX-CCA2 est une étude de phase 1/2 sur le TAS-120 chez des patients atteints de tumeurs solides avancées présentant des aberrations des FGF/FGFR : FGFR Oral SElective Novel Inhibitor X [across] tumors (en français, « Nouvel inhibiteur sélectif oral X des FGFR [à travers] les tumeurs »)

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Références :
¹ Kirstein MM, Vogel A. Epidemiology and Risk Factors of Cholangiocarcinoma. Visc Med. décembre 2016 ; 32(6):395-400. Erratum : Visc Med. Juin 2017 ; 33(3):226.
² Banales, J M, Marin, J JG, Lamarca, A, et al. Cholangiocarcinoma 2020: the next horizon in mechanisms and management. Nature Reviews Gastroenterology & Hepatology. 17 : 557?588 (2020).
³ Goyal L, Meric-Bernstam F, Hollebecque A, et al. FOENIX-CCA2 Study Investigators. Futibatinib for FGFR2-Rearranged Intrahepatic Cholangiocarcinoma. N Engl J Med. 19 janvier 2023 ; 388(3):228-239
⁴ Vogel A, Bridgewater J, Edeline J, et al. ESMO Guidelines Committee. Biliary tract cancer: ESMO Clinical Practice Guideline for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. février 2023 ; 34(2):127-140.