HUIDAGENE ANNONCE L'APPROBATION PAR LA NMPA DU PREMIER PROTOCOLE DE RÉFÉRENCE MULTIRÉGIONAL ET MULTINATIONAL DU HG004 EN CHINE

SHANGHAI et CLINTON, N.J., 19 avril 2023 /PRNewswire/ -- HuidaGene Therapeutics (???? ; HuidaGene), une société de biotechnologie au stade clinique qui développe une médecine génomique programmable basée sur CRISPR, annonce que le Center for Drug Evaluation (CDE) de la National Medical Products Administration (NMPA) de Chine a approuvé sa demande de nouveau médicament de recherche (NMR) pour l'essai clinique multirégional et multinational du HG004 pour le traitement des dystrophies rétiniennes héréditaires associées au gène RPE65. Il s'agit de maladies génétiques causées par des mutations du gène RPE65 affectant la rétine et transmises aux enfants. Auparavant, la société a annoncé que le HG004 avait obtenu la désignation de médicament orphelin en mars 2023 (https://www.prnewswire.com/news-releases/huidagene-receives-orphan-drug-designation-for-gene-therapy-of-blindness-301787815.html) et que son NMR multinational avait également été autorisé en janvier 2023 par la FDA américaine (https://www.prnewswire.com/news-releases/huidagene-therapeutics-announces-ind-active-for-the-multinational-trial-of-hg004-to-treat-inherited-blindness-301732098.html).

« Nous sommes heureux que le CDE chinois nous ait également donné l'autorisation de procéder à ce premier protocole de référence de thérapie génique multirégional et multicentrique en Chine, car cela constitue une étape importante pour la société », a déclaré le Dr Xuan Yao, cofondateur et directeur général de HuidaGene. « La société a été fondée il y a seulement quatre ans, et nous sommes ravis de recevoir l'autorisation de mise sur le marché du NMR en Chine et aux États-Unis. Je tiens à remercier notre équipe pour ses efforts continus et le soutien de WuXi Advanced Therapies et des autorités réglementaires. Je suis impatient de faire avancer le développement clinique du HG004 et de poursuivre le développement de produits de thérapie génique plus innovants avec des bénéfices significatifs au niveau clinique pour les patients et les familles du monde entier ».

« L'autorisation de la NMPA chinoise et de la FDA américaine de lancer le premier protocole de référence de thérapie génique oculaire multirégional, multinational et multicentrique en Chine pour le HG004 illustre l'approche innovante de l'équipe de HuidaGene en matière de découverte de médicaments dans le cadre de son modèle murin "knock-out" Rpe65 utilisant le système de médecine génomique CRISPR et le développement clinique mondial de l'équipe HuidaGene. Le but du programme HG004 est de mettre au point un traitement de remplacement génique non AAV2 unique pour restaurer, traiter et prévenir à l'échelle mondiale la cécité chez les enfants et les adultes atteints d'une déficience visuelle grave ou de cécité en raison de rétinopathies associées au gène RPE65 », a déclaré Alvin Luk, docteur et membre du conseil consultatif scientifique de HuidaGene. « L'équipe étudiera de manière approfondie et complète la sécurité, la tolérabilité, l'efficacité et la durabilité clinique du HG004 dans le cadre d'un développement clinique global, dans le but d'apporter aux patients de nouvelles modalités avec des résultats cliniques améliorés et plus sûrs ».

Le HG004 expérimental est une nouvelle injection ophtalmique qui est en cours de développement pour traiter les rétinopathies causées par les mutations du gène RPE65. Nos données précliniques ont étayé notre essai multinational avec une dose initiale efficace (environ 25 fois moins de doses vectorielles) bien inférieure au produit de thérapie génique AAV2-hRPE65 approuvé, avec un volume moindre à injecter dans la rétine pour réduire le risque d'immunogénicité associée au vecteur AAV ou d'événements indésirables oculaires chez les humains. Nous avons déjà constaté une restauration substantielle de la vision chez nos patients adultes et pédiatriques traités avec le HG004 dans le cadre de notre essai initié par un chercheur (IIT) à l'hôpital Xinhua de Shanghai, en Chine », a déclaré le Dr Xuan Yao.

À propos de l'essai clinique multirégional et multinational du HG004 
Le HG004 sera évalué dans le cadre d'une étude multirégionale, multicentrique et multicohorte de détermination de la dose menée dans différents pays, dans le cadre d'un protocole de référence, auprès de sujets adultes et pédiatriques atteints de rétinopathies RPE65. L'étude vise à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité et la durabilité clinique à long terme d'une seule injection de HG004 pendant une période maximale de 52 semaines. Les paramètres primaires comprennent les événements indésirables, certaines mesures de laboratoire et les examens ophtalmiques. L'étude évaluera également la fonction visuelle au moyen d'un test de mobilité en ambiance lumineuse variable (MLMT), où les sujets suivront un parcours de mobilité sous différents niveaux d'éclairage. Après la période d'étude primaire, les sujets continueront d'être évalués dans une étude de suivi à long terme du HG004.

À propos des dystrophies rétiniennes héréditaires associées à la mutation RPE65 
Les dystrophies rétiniennes héréditaires constituent un groupe de maladies rares provoquant la cécité, causées par des mutations dans plus de 250 gènes. L'amaurose congénitale de Leber (ACL), la dystrophie rétinienne sévère chez les jeunes enfants (SECORD), la dystrophie rétinienne sévère précoce (EOSRD) et la rétinite pigmentaire (RP), qui peuvent toutes être regroupées sous la rubrique des dystrophies rétiniennes héréditaires associées aux mutations RPE65, sont considérées comme représentant un continuum phénotypique de la même maladie. Les dystrophies rétiniennes héréditaires associées aux mutations du gène RPE65, avec un début typique entre la naissance et l'âge de cinq ans, présentent plusieurs résultats cliniques communs, principalement la cécité nocturne (vision nocturne avec nyctalopie profonde et nystagmus), la perte progressive de champs visuels et la perte de vision centrale. Le pourcentage de patients (atteints de mutations bialléliques du gène RPE65) répondant aux critères de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) pour la cécité a augmenté avec l'âge et atteint 100 % après l'âge de 40 ans. Compte tenu de la perte visuelle souvent grave et précoce associée aux dystrophies rétiniennes héréditaires associées aux mutations du gène RPE65, d'autres domaines de développement, y compris la parole, les compétences sociales et le comportement, peuvent également être retardés.

À propos de HuidaGene - ??? ? 
HuidaGene Therapeutics (????) est une société mondiale de biotechnologie en phase clinique qui se concentre sur la découverte, l'ingénierie et le développement de la médecine génétique basée sur CRISPR pour réécrire l'avenir de la médecine génomique. Basée à Shanghai et au New Jersey, HuidaGene s'engage à répondre aux besoins des patients à l'échelle mondiale grâce à divers programmes thérapeutiques précliniques couvrant l'ophtalmologie, l'otologie, la myologie et la neurologie. Nous développons actuellement des programmes cliniques sur les dystrophies rétiniennes héréditaires associées à des mutations du gène RPE65 et notre portefeuille de produits précliniques, notamment des programmes sur la dégénérescence maculaire liée à l'âge néovasculaire, la rétinite pigmentaire, la surdité héréditaire, la dystrophie musculaire de Duchenne et le syndrome de duplication du MECP2. Les thérapies CRISPR de la société offrent le potentiel de guérir les patients atteints de maladies mortelles en réparant ce qui cause leur maladie. HuidaGene s'engage à transformer l'avenir de la médecine génomique.

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