Vertex annonce l'autorisation de commercialisation par Santé Canada de ORKAMBI(MD) (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants atteints de fibrose kystique âgés de 1 à < 2 ans

- Avec cette approbation, environ 30 enfants porteurs de deux copies de la mutation
F508del sont pour la première fois admissibles à un médicament qui traite la cause sous-
jacente de leur maladie.

TORONTO, le 10 avril 2023 /CNW/ - Vertex Pharmaceuticals (Canada) Incorporated, (Nasdaq: VRTX) est heureuse d'annoncer aujourd'hui que Santé Canada, en tant que partenaire du Consortium Access, a accordé une autorisation de commercialisation pour l'utilisation élargie de ^PrORKAMBI^MD (lumacaftor/ivacaftor) pour le traitement de la fibrose kystique (FK) chez les enfants âgés de 1 à < 2 ans qui ont deux copies de la mutation F508del du gène régulateur de la perméabilité transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR).

« Avec cette approbation, nous sommes ravis que ce nouveau groupe de patients soit admissible à un médicament qui traite la cause sous-jacente de leur maladie », a déclaré Michael Siauw, directeur général de Vertex Pharmaceuticals (Canada) Incorporated. « Cette approbation nous permet de nous rapprocher de notre objectif de développer des médicaments pour les personnes de tous âges vivant avec la FK. »

« En tant que chercheur de l'essai, j'ai vu les avantages que peut apporter ORKAMBI^MD aux enfants âgés de 1 à 2 ans vivant avec la fibrose kystique », a déclaré Larry C. Lands, M.D., Ph.D., directeur du service de médecine respiratoire pédiatrique, de la clinique de fibrose kystique pédiatrique et du laboratoire de fonction respiratoire pédiatrique à l'Hôpital de Montréal pour enfants, Centre universitaire de santé McGill, et professeur titulaire au service de pédiatrie, à la Faculté de médecine de l'Université McGill. « Cette approbation est un grand pas vers l'initiation plus précoce du traitement des patients admissibles afin de ralentir potentiellement la progression de la maladie. »

Cette approbation de l'extension du profil d'emploi est fondée sur les données d'une étude multicentrique ouverte de phase 3 d'une durée de 24 semaines menée auprès de 46 enfants âgés de 1 à moins de 2 ans qui ont deux copies de la mutation F508del. ORKAMBI^MD a été généralement bien toléré, et le profil d'innocuité et la pharmacocinétique étaient semblables à ceux observés dans les études menées auprès de patients âgés de 2 ans et plus.

Vertex travaillera en étroite collaboration avec les payeurs pour assurer l'accès à cette nouvelle population de patients dès que possible.

^PrORKAMBI^MD a déjà été approuvé par Santé Canada pour être utilisé chez des personnes atteintes de FK âgées de 2 ans et plus qui ont deux copies de la mutation F508del.

La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare qui raccourcit la vie et touche plus de 88 000 personnes à l'échelle mondiale. La FK est une maladie progressive multiviscérale qui affecte les poumons, le foie, le pancréas, le tractus gastro-intestinal, les sinus, les glandes sudoripares et le système reproducteur. La FK est causée par une protéine CFTR défectueuse et/ou manquante résultant de certaines mutations du gène CFTR. Les enfants doivent hériter de deux gènes CFTR défectueux -- un de chaque parent -- pour être atteints de FK, et ces mutations peuvent être identifiées par un test génétique. Bien qu'il existe de nombreux types différents de mutations du gène CFTR qui peuvent causer la maladie, la grande majorité des personnes atteintes de la FK présentent au moins une mutation du gène F508del. Les mutations du CFTR entraînent la FK en provoquant une déficience de la protéine CFTR ou en entraînant un manque ou une absence de protéine CFTR à la surface des cellules. La fonction défectueuse et/ou l'absence de protéine CFTR entraînent une mauvaise circulation du sel et de l'eau dans et hors des cellules de certains organes. Dans les poumons, cela mène à l'accumulation de mucus anormalement épais et collant, à des infections pulmonaires chroniques et à des lésions pulmonaires progressives qui mènent ultimement à la mort de nombreux patients. L'âge médian du décès est au début de la trentaine.

Chez les personnes portant deux copies de la mutation F508del, la protéine CFTR n'est pas traitée et circule normalement dans la cellule, ce qui entraîne peu ou pas de protéine CFTR à la surface de la cellule.

ORKAMBI^MD (lumacaftor/ivacaftor) est un médicament administré par voie orale qui est une association de lumacaftor et d'ivacaftor. Le lumacaftor est conçu pour augmenter la quantité de protéine mature à la surface de la cellule en ciblant le défaut de transformation et de circulation de la protéine F508del-CFTR. L'ivacaftor, connu sous le nom de potentialisateur de CFTR, est conçu pour rétablir la capacité des protéines CFTR à transporter le sel et l'eau à travers la membrane cellulaire. L'action combinée du lumacaftor et de l'ivacaftor aide à hydrater et à éliminer le mucus des voies respiratoires.

Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit dans l'innovation scientifique afin de créer des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La société possède plusieurs médicaments approuvés pour traiter la cause sous-jacente de la fibrose kystique (FK) - une maladie génétique rare et mettant la vie en danger - et a plusieurs programmes cliniques et de recherche en cours sur la FK. Outre la FK, Vertex dispose d'un solide portefeuille clinique de thérapies expérimentales à petites molécules, cellulaires et génétiques pour traiter d'autres maladies graves pour lesquelles elle possède une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, notamment l'anémie falciforme, la bêta-thalassémie, la maladie rénale médiée par APOL1, la douleur, le diabète de type 1 et le déficit en alpha-1-antitrypsine.

Fondé en 1989 à Cambridge, dans le Massachusetts, le siège social mondial de Vertex est désormais situé dans le Boston's Innovation District et son siège social international est situé à Londres. De plus, la société possède des centres de recherche et développement et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie et en Amérique latine. Vertex est constamment reconnue comme l'un des meilleurs endroits où travailler de l'industrie; elle a notamment figuré pendant 13 années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs du magazine Science et des Best Workplaces en biotechnologie et pharmaceutique et Best Workplaces for Women du magazine Fortune.  

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives telles qu'elles sont définies dans la Private Securities Litigation Reform Act de 1995, tel qu'amendée, y compris, mais sans s'y limiter, les déclarations faites par Michael Siauw et Larry C. Lands, M.D., Ph.D. dans ce communiqué de presse et les déclarations relatives au nombre prévu d'enfants admissibles à recevoir ORKMABI^MD pour la première fois, notre intention de travailler avec les payeurs pour sécuriser l'accès au médicament dès que possible, ainsi que nos convictions quant aux avantages associés à nos médicaments. Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, ces déclarations prospectives représentent les opinions de la société uniquement à la date de ce communiqué de presse et il existe un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres, le fait que les données des programmes de développement de la société peuvent ne pas soutenir l'enregistrement ou le développement ultérieur de ses composés pour des raisons de sécurité, d'efficacité ou d'autres raisons, et d'autres risques énumérés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le dernier rapport annuel de Vertex et les rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission à l'adresse www.sec.gov et disponibles sur le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com. Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations ni aux données scientifiques présentées. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les renseignements contenus dans ce communiqué de presse à mesure que de nouveaux renseignements deviennent disponibles.

(VRTX-GEN)

SOURCE Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.