HuidaGene reçoit la désignation de médicament orphelin pour sa thérapie génique de la cécité

SHANGHAI, 3 avril 2023 /PRNewswire/ -- HuidaGene Therapeutics (????; HuidaGene), une entreprise mondiale de biotechnologie au stade clinique spécialisée dans le développement de médicaments génomiques, annonce que la Food Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) au HG004, la principale thérapie génique de remplacement mise au point par la société pour le traitement de la maladie rétinienne héréditaire causée par des mutations du gène RPE65 . Les patients souffrant de maladies rétiniennes héréditaires associées aux mutations du gène RPE65, un groupe de maladies rares provoquant la cécité et causées par des mutations bialléliques du gèneRPE65 , affectent la rétine et se transmettent aux enfants.

« Nous sommes heureux d'avoir reçu cet important retour d'information réglementaire de la part de la FDA américaine. L'accord de cette désignation est une étape importante pour la progression du HG004, notre programme de thérapie génique de remplacement, vers un essai clinique conçu pour offrir un traitement sûr, durable et de haute qualité aux enfants et aux adultes souffrant de maladies rétiniennes héréditaires associées aux mutations du gène RPE65 »,a déclaré Xuan Yao, PhD, cofondateur et directeur général de HuidaGene. « Il souligne également l'importance de proposer cette nouvelle thérapie aux patients souffrant de déficience visuelle sévère ou de cécité, et nous motive fortement à accélérer le développement clinique du HG004. »

La Orphan Drug Act (loi sur les médicaments orphelins) encourage le développement du traitement, du diagnostic ou de la prévention des maladies rares, définies comme celles qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Cette désignation permet à HuidaGene de bénéficier de certains avantages, notamment de crédits d'impôt pour le développement clinique, d'exemptions de certains frais de demande auprès de la FDA, d'une exclusivité commerciale de sept ans après l'approbation et d'une assistance dans le processus de développement du médicament. Cette désignation de médicament orphelin accélérera le processus de développement et d'enregistrement des médicaments aux États-Unis. Le HG004 pourra bénéficier de certaines mesures d'incitation au développement, y compris l'appui de la FDA pour la réalisation d'études cliniques. En janvier 2023, la FDA a approuvé la demande d'autorisation de nouveau médicament de recherche (IND) relatif au HG004 pour l'essai clinique multinational envisagé et cette demande est actuellement examinée par l'Administration nationale chinoise des produits médicaux (NMPA) concernant ce premier protocole de référence de thérapie génique de remplacement AAV dans différents pays, y compris la Chine.

À propos des maladies rétiniennes héréditaires associées à la mutation RPE65

Les maladies rétiniennes héréditaires constituent un groupe de maladies rares provoquant la cécité, causées par des mutations dans plus de 250 gènes. L'amaurose congénitale de Leber (ACL), la dystrophie rétinienne sévère chez les jeunes enfants (SECORD), la dystrophie rétinienne sévère précoce (EOSRD) et la rétinite pigmentaire (RP), qui peuvent toutes être regroupées sous la rubrique des maladies rétiniennes héréditaires associées aux mutationdystrophiess RPE65, sont considérées comme représentant un continuum phénotypique de la même maladie. Les maladies rétiniennes héréditaires associées aux mutations du gène RPE65, avec un début typique entre la naissance et l'âge de cinq ans, présentent plusieurs résultats cliniques communs, principalement la cécité nocturne, la perte progressive de champs visuels et la perte de vision centrale. Le pourcentage de patients (atteints de mutations bialléliques du gène RPE65) répondant aux critères de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) pour la cécité a augmenté avec l'âge et atteint 100 % après l'âge de 40 ans. Compte tenu de la perte visuelle souvent grave et précoce associée aux maladies rétiniennes héréditaires associées aux mutations du gène RPE65, d'autres domaines de développement, y compris la parole, les compétences sociales et le comportement, peuvent également être retardés. On estime qu'en 2023, les maladies rétiniennes héréditaires associées à des mutations du gène RPE65 seront diagnostiquées chez plus de 6 600 personnes vivant aux États-Unis.

À propos du HG004

Le HG004 est un médicament de thérapie génique de remplacement qui utilise le vecteur viral non adéno associé recombinant de sérotype 2 (non-AAV2) pour introduire un gène RPE65 humain fonctionnel dans la rétine afin de restaurer, de traiter et de prévenir la cécité chez les enfants et les adultes atteints de maladies rétiniennes héréditaires associées à des mutations du gène RPE65. Les études précliniques approfondies ont démontré une efficacité de transduction supérieure de la couche RPE et le rétablissement des fonctions rétiniennes lorsque HG004 est comparé à la thérapie génique par remplacement du virus AAV2 grâce au modèle murin « knock-out » Rpe65 développé de façon indépendante par la société en utilisant le système d'édition génomique CRISPR (répétitions en palindrome regroupées et régulièrement espacées). Le modèle murin reproduit les phénotypes et les fonctions rétiniennes des patients atteints de maladies rétiniennes héréditaires associées à des mutations du gèneRPE65. D'après l'étude de comparaison préclinique de HG004 et du sérotype 2 du virus adéno-associé à la même dose, le rétablissement des fonctions rétiniennes a augmenté de 67,6 % (HG004) et de 35,8 % (produits AAV2) par rapport à la population de type sauvage des souris dans le modèle murin « knock-out » Rpe65 à la semaine 17 après une seule injection, ce qui suggère que le HG004 peut réduire les doses vectorielles totales afin de réduire le risque d'immunogénicité associée au vecteur AAV ou d'événements indésirables oculaires chez les humains.

À propos de HuidaGene - ??? ?

HuidaGene Therapeutics (????) est une société mondiale de biotechnologie en phase clinique qui se concentre sur la découverte, l'ingénierie et le développement de la médecine génétique basée sur CRISPR pour réécrire l'avenir de la médecine génomique. Basée à Shanghai et au New Jersey, HuidaGene s'engage à répondre aux besoins des patients à l'échelle mondiale grâce à divers programmes thérapeutiques précliniques couvrant l'ophtalmologie, l'otologie, la myologie et la neurologie. Nous développons actuellement des programmes cliniques sur les maladies rétiniennes héréditaires associées à des mutations du gène RPE65 et notre portefeuille de produis précliniques, notamment des programmes sur la dégénérescence maculaire liée à l'âge néovasculaire, la rétinite pigmentaire, la surdité héréditaire, la dystrophie musculaire de Duchenne et le syndrome de duplication du MECP2. Les thérapies CRISPR de la société offrent le potentiel de guérir les patients atteints de maladies mortelles en réparant ce qui cause leur maladie. HuidaGene s'engage à transformer l'avenir de la médecine génomique.

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