Pharming fait le point sur l'examen réglementaire de l'EMA concernant le leniolisib pour le SPDA en Europe

La demande d'autorisation de mise sur le marché de l'EMA pour le leniolisib a changé vers un calendrier d'examen standard

LEIDEN, Pays-Bas, 17 février 2023 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. (« Pharming » ou « la Société ») (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a décidé de modifier son évaluation de la demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) du leniolisib pour passer à un calendrier d'examen standard. Le leniolisib est un inhibiteur oral et sélectif de la phosphoinositide 3-kinase delta (PI3K?) en cours d'examen réglementaire comme traitement du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée (SPDA), une immunodéficience primaire rare, chez les adultes et les adolescents âgés de 12 ans et plus.

Pharming a reçu la liste des questions de l'EMA, qui comprenait une demande de soumission de données actualisées provenant de l'étude d'extension à long terme en cours, recueillies après l'analyse intermédiaire incluse dans l'AMM initiale. Sur la base du calendrier de nos réponses, Pharming s'attend à ce que le CHMP émette son avis sur l'AMM du leniolisib au cours du deuxième semestre 2023.

Sijmen de Vries, PDG de Pharming, a commenté :

« Nous continuons à travailler avec l'EMA tout au long du processus d'examen de l'AMM et restons déterminés à obtenir l'approbation réglementaire du leniolisib au sein de l'Espace économique européen. Aux États-Unis, l'examen prioritaire par la FDA de la NDA du leniolisib reste en bonne voie, avec une date butoir de la PDUFA fixée au 29 mars 2023. Nous restons concentrés sur l'obtention des autorisations réglementaires et sur la mise à disposition du leniolisib aux patients vivant avec le SPDA dans le monde entier. »

Après l'octroi d'une évaluation accélérée en août 2022, l'EMA a validé l'AMM de Pharming pour le leniolisib en vue d'une évaluation scientifique dans le cadre d'un examen accéléré par le CHMP en octobre 2022. L'AMM est soutenue par les données positives d'une étude de phase II/III du leniolisib, annoncée le 2 février 2022, qui a satisfait à ses critères coprimaires de réduction de la taille des ganglions lymphatiques et d'augmentation du pourcentage de cellules B naïves chez les patients atteints de SPDA. En outre, les données d'innocuité de l'étude ont montré que le leniolisib était bien toléré par les participants. Ont également été soumises dans le cadre de l'AMM originale les données d'une étude clinique d'extension ouverte à long terme chez des patients atteints de SPDA traités par le leniolisib.

À propos du syndrome de la phosphoinositide 3-Kinase ? activée (SPDA)

Le SPDA est une immunodéficience primaire rare qui touche environ 1 à 2 personnes par million. Le SPDA est causé par des variantes dans l'un ou l'autre de deux gènes, PIK3CD ou PIK3R1, qui régulent la maturation des globules blancs. Les variants de ces gènes entraînent une hyperactivité de la voie PI3K? (phosphoinositide 3-kinase delta).^2,3 Une signalisation équilibrée dans la voie PI3K? est essentielle pour la fonction immunitaire physiologique. Lorsque cette voie est hyperactive, les cellules immunitaires n'arrivent pas à maturer et à fonctionner correctement, ce qui entraîne une immunodéficience et un dérèglement.^2,4 Le SPDA se caractérise par des infections sinopulmonaires graves et récurrentes, une lymphoprolifération, une auto-immunité et une entéropathie.^5,6 Étant donné que ces symptômes peuvent être associés à diverses affections, y compris d'autres immunodéficiences primaires, les personnes atteintes du SPDA sont souvent mal diagnostiquées et souffrent d'un retard de diagnostic de 7 ans en moyenne.⁷ Le SPDA étant une maladie progressive, ce retard peut entraîner une accumulation de dommages au fil du temps, y compris des lésions pulmonaires permanentes et des lymphomes.^5-8 La seule façon de diagnostiquer définitivement cette maladie est de réaliser un test génétique.

À propos du leniolisib

Le leniolisib est une petite molécule inhibitrice de l'isoforme delta de la sous-unité catalytique de 110 kDa de la PI3K de classe IA. PI3K? s'exprime principalement dans les cellules hématopoïétiques et est essentielle au fonctionnement normal du système immunitaire par la conversion du phosphatidylinositol-4-5-trisphosphate (PIP2) en phosphatidylinositol-3-4-5-trisphosphate (PIP3). Le leniolisib inhibe la production de PIP3, et le PIP3 sert de messager cellulaire important activant AKT (via PDK1) et régulant une multitude de fonctions cellulaires telles que la prolifération, la différenciation, la production de cytokines, la survie cellulaire, l'angiogenèse et le métabolisme. Contrairement à PI3K? et PI3K?, qui sont exprimées de manière ubiquitaire, PI3K? et PI3K? sont exprimées principalement dans les cellules d'origine hématopoïétique. Le rôle central de PI3K? dans la régulation de nombreuses fonctions cellulaires du système immunitaire adaptatif (cellules B et, dans une moindre mesure, cellules T) ainsi que du système immunitaire inné (neutrophiles, mastocytes et macrophages) indique fortement que PI3K? est une cible thérapeutique valable et potentiellement efficace pour les maladies immunitaires telles que le SPDA. À ce jour, le leniolisib a été bien toléré à la fois lors de l'essai de phase 1 sur des sujets sains et lors de l'étude de phase II/III permettant l'enregistrement chez des patients atteints de SPDA.

À propos de Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) est une société biopharmaceutique mondiale qui se consacre à transformer la vie des patients atteints de maladies rares, débilitantes et potentiellement mortelles. Pharming commercialise et développe un portefeuille innovant de thérapies de remplacement des protéines et de médicaments de précision, y compris des petites molécules, des produits biologiques et des thérapies géniques qui sont à un stade précoce ou avancé de développement. Le siège social de Pharming est situé à Leiden, aux Pays-Bas, et ses employés, répartis dans le monde entier, sont au service des patients sur plus de 30 marchés en Amérique du Nord, en Europe, au Moyen-Orient, en Afrique et en Asie-Pacifique.

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Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse peut contenir des déclarations prospectives. Les déclarations prospectives sont des déclarations des attentes futures qui sont fondées sur les attentes et les hypothèses actuelles de la direction et qui comportent des risques et des incertitudes connus et inconnus susceptibles d'entraîner des résultats réels. La performance ou les événements diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou implicites dans ces déclarations. Ces déclarations prospectives sont identifiées par l'utilisation de termes et d'expressions comme « but », « ambition », « anticipation », « croire », « pourrait », « estimer », « s'attendre », « objectifs », « intention », « peut », « jalons », « objectifs », « perspective », « plan », « probablement », « projet », « risques », « annexe », « rechercher », « devrait », « cible », « volonté » et des termes et expressions semblables. Des exemples de déclarations prospectives peuvent inclure des déclarations concernant le calendrier et l'avancement des études précliniques et des essais cliniques de Pharming sur ses produits candidats, les perspectives cliniques et commerciales de Pharming, ainsi que les attentes de Pharming concernant ses besoins en fonds de roulement et ses ressources en liquidités. Lesdites déclarations sont soumises à un certain nombre de risques, d'incertitudes et d'hypothèses, y compris, mais sans s'y limiter, la portée, l'avancement et l'expansion des essais cliniques de Pharming et les ramifications de leur coût. Sont également concernés les développements cliniques, scientifiques, réglementaires et techniques. À la lumière de ces risques et incertitudes, et d'autres risques et incertitudes qui sont décrits dans le rapport annuel 2021 de Pharming et le rapport annuel sur le formulaire 20-F pour l'année se terminant le 31 décembre 2021 déposé auprès de la Commission des valeurs mobilières des États-Unis, les événements et les circonstances dont il est question dans ces déclarations prospectives peuvent ne pas se produire, et les résultats réels de Pharming peuvent différer matériellement et négativement de ceux anticipés ou sous-entendus par ceux-ci. Toutes les déclarations prospectives contenues dans le présent communiqué sont expressément qualifiées dans leur intégralité par les mises en garde contenues ou mentionnées dans le présent paragraphe. Les lecteurs ne doivent pas accorder une confiance excessive aux déclarations prospectives. Toutes les déclarations prospectives ne sont valables qu'à la date du présent communiqué de presse et sont basées sur les informations dont dispose Pharming à la date du présent communiqué. Pharming n'assume aucune obligation de mettre à jour ou de réviser publiquement ces déclarations.

Informations privilégiées

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Références

1. Rao VK, et al. Blood. 2022. https://doi.org/10.1182/blood.2022018546.

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3. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.

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5. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.

6. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.

7. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 21 mai 2019.

8. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

Pour plus d'informations, veuillez contacter :

Pharming Group, Leiden, Pays-Bas

Michael Levitan, vice-président des relations avec les investisseurs et des communications d'entreprise

Tél. : +1 (908) 705 1696

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