Vertex procède à l'annonce de la lettre d'intention avec l'Alliance pancanadienne pharmaceutique pour le remboursement public de TRIKAFTA(MD) (éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor) chez les enfants âgés de 6 ans et plus atteints de fibrose kystique

TORONTO, le 7 juill. 2022 /CNW/ - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Canada) (Nasdaq: VRTX) a annoncé aujourd'hui la signature d'une lettre d'intention (LI) avec l'Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP), qui représente un accord de principe concernant le remboursement public de ^PrTRIKAFTA^MD (éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor) pour les patient(e)s âgé(e)s de 6 ans et plus qui présentent au moins une mutation F508del du gène régulateur de la perméabilité transmembranaire de la fibrose kystique (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR).

Il s'agit d'une modification de la lettre d'intention précédente qui comprend TRIKAFTA^MD pour les personnes âgées de 12 ans et plus, ^PrKALYDECO^MD (ivacaftor) et ^PrORKAMBI^MD (lumacaftor/ivacaftor). Cette modification de la LI fait suite à la recommandation clinique positive de TRIKAFTA^MD pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) âgées de 6 ans et plus par l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS). La recommandation de l'ACMTS a éliminé le critère d'instauration du pVEMSp (pourcentage du volume expiratoire maximal par seconde prédit) de 90 % chez tous les patients admissibles âgés de 6 ans et plus. Cette nouvelle recommandation remplace la recommandation antérieure de TRIKAFTA^MD de l'ACMTS pour les personnes âgées de 12 ans et plus.

« Il s'agit d'une étape importante pour toutes les personnes atteintes de fibrose kystique au Canada », a déclaré Michael Siauw, Directeur général de Vertex Pharmaceuticals (Canada). « Nous aimerions remercier l'ACMTS, l'APP et les juridictions participantes pour leur approche collaborative. La recommandation clinique positive de l'ACMTS est conforme aux meilleures pratiques de prise en charge de la FK et s'applique à tous les patients admissibles âgés de 6 ans et plus. Nous collaborerons promptement avec les régimes publics d'assurance-médicaments pour appliquer cette recommandation clinique positive afin que toutes les personnes admissibles atteintes de FK aient la possibilité de recevoir TRIKAFTA. »

L'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) du Québec procède actuellement à l'évaluation des technologies de la santé de TRIKAFTA^MD pour les patients âgés de 6 ans et plus. Il est prévu que cette recommandation sera publiée plus tard cette année.

La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare qui raccourcit la vie et touche plus de 83 000 personnes à l'échelle mondiale. La FK est une maladie progressive multisystémique qui affecte les poumons, le foie, le pancréas, le tractus gastro-intestinal, les sinus, les glandes sudoripares et le système reproducteur. La FK est causée par une protéine CFTR défectueuse et/ou manquante résultant de certaines mutations du gène CFTR. Les enfants doivent hériter de deux gènes CFTR défectueux -- un de chaque parent -- pour être atteints de FK, et ces mutations peuvent être identifiées par un test génétique. Bien qu'il existe de nombreux types différents de mutations du gène CFTR qui peuvent causer la maladie, la grande majorité des personnes atteintes de la FK présentent au moins une mutation du gène F508del. Les mutations du CFTR entraînent la FK en provoquant une déficience de la protéine CFTR ou en entraînant un manque ou une absence de protéine CFTR à la surface des cellules. La fonction défectueuse et/ou l'absence de protéine CFTR entraînent une mauvaise circulation du sel et de l'eau dans et hors des cellules de plusieurs organes. Dans les poumons, cela mène à l'accumulation de mucus anormalement épais et collant, à des infections pulmonaires chroniques et à des lésions pulmonaires progressives qui mènent ultimement à la mort de nombreux patients. L'âge médian du décès est au début de la trentaine.

Chez les personnes présentant certains types de mutations dans le gène CFTR, la protéine CFTR n'est pas traitée ou repliée normalement dans la cellule, ce qui peut empêcher la protéine CFTR d'atteindre la surface de la cellule et de fonctionner correctement. ^PrTRIKAFTA^MD (éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor) est un médicament oral conçu pour augmenter la quantité et la fonction de la protéine CFTR à la surface de la cellule. L'éléxacaftor et le tézacaftor agissent ensemble pour augmenter la quantité de protéine mature à la surface de la cellule en se liant à différents sites de la protéine CFTR. L'ivacaftor, connu sous le nom de potentialisateur de CFTR, est conçu pour faciliter la capacité des protéines CFTR à transporter le sel et l'eau à travers la membrane cellulaire. Les actions combinées de l'éléxacaftor, du tézacaftor et de l'ivacaftor aident à hydrater et à éliminer le mucus des voies respiratoires. TRIKAFTA^MD est un médicament délivré sur ordonnance pour le traitement de la fibrose kystique (FK) chez les personnes de 6 ans et plus qui présentent au moins une mutation F508del du gène régulateur de la perméabilité transmembranaire de la fibrose kystique (gène CFTR).

Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit dans l'innovation scientifique afin de créer des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La société possède plusieurs médicaments approuvés pour traiter la cause sous-jacente de la fibrose kystique (FK) - une maladie génétique rare et mettant la vie en danger - et a plusieurs programmes cliniques et de recherche en cours sur la FK. Outre la FK, Vertex dispose d'un solide portefeuille de thérapies expérimentales à petites molécules, cellulaires et génétiques pour traiter d'autres maladies graves pour lesquelles elle possède une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, notamment l'anémie falciforme, la bêta-thalassémie, la maladie rénale médiée par APOL1, la douleur, le diabète de type 1, le déficit en alpha-1-antitrypsine et la dystrophie musculaire de Duchenne.

Fondé en 1989 à Cambridge, dans le Massachusetts, le siège social mondial de Vertex est désormais situé dans le Boston's Innovation District et son siège social international est situé à Londres. De plus, la société possède des centres de recherche et développement et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie et en Amérique latine. Vertex est constamment reconnue comme l'un des meilleurs lieux de travail de l'industrie; elle a figuré 12 années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs du magazine Science et constitue l'une des 100 meilleures entreprises selon Seramount (anciennement Working Mother Media) en 2021. Pour des mises à jour sur l'entreprise et pour en savoir plus sur l'histoire de l'innovation de Vertex, visitez www.vrtx.com.

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives telles que définies dans la Private Securities Litigation Reform Act de 1995, y compris, sans s'y limiter, les déclarations faites par Michael Siauw dans ce communiqué de presse, les déclarations concernant nos attentes selon lesquelles les personnes admissibles atteintes de FK au Canada auront accès à TRIKAFTA^MD et les déclarations concernant les recommandations supplémentaires attendues de la part des autorités canadiennes. Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, ces déclarations prospectives représentent les opinions de la société uniquement à la date de ce communiqué de presse et il existe un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres, que l'entreprise puisse finalement ne pas obtenir le remboursement au Canada, que les données des programmes de développement de la société peuvent ne pas soutenir l'enregistrement ou le développement ultérieur de ses composés pour des raisons de sécurité, d'efficacité ou d'autres raisons, et d'autres risques énumérés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le dernier rapport annuel de Vertex et les rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission à l'adresse www.sec.gov et disponibles sur le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com. Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les renseignements contenus dans ce communiqué de presse à mesure que de nouveaux renseignements deviennent disponibles.

(VRTX-GEN)

SOURCE Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.