European Hematology Association - Modification génétique des cellules souches hématopoïétiques autologues : un traitement potentiel pour la mucopolysaccharidose de type I Hurler

LA HAYE, Pays-Bas, 11 juin 2021 /PRNewswire/ -- La mucopolysaccharidose de type I Hurler (MPS-IH) est causée par une déficience en alpha-L-iduronidase (IDUA) et est généralement prise en charge par une transplantation de cellules souches hématopoïétiques (CSH) allogéniques, procédure qui a montré des taux de réussite élevés lorsque les patients sont traités à un jeune âge. Cependant, les anomalies squelettiques persistent et la détérioration neurocognitive progressive au fil du temps affecte gravement la qualité de vie du patient. Dans cette première étude clinique de phase I/II chez l'homme, nous avons voulu étudier l'efficacité du traitement par des CSH autologues génétiquement modifiées pour surexprimer l'IDUA humaine chez 8 patients atteints de MPS-IH.

Tous les patients ont présenté un rétablissement hématologique rapide et tous les anticorps IDUA ont été éliminés dans les 3 mois suivant la transplantation. Les effets indésirables étaient généralement légers et comparables à ceux d'autres procédures d'autogreffe de CSH. Il est important de noter que tous les patients ont montré la présence de cellules transplantées dans la moelle osseuse et le sang périphérique dès le 30eme jour et ont présenté des niveaux élevés d'activité IDUA dans le sang et le liquide céphalo-rachidien, qui se sont maintenus à 12 mois de suivi. Ces résultats ont été associés à des performances cognitives et langagières stables, à un développement moteur continu et à une amélioration des paramètres cliniques et de laboratoire. En résumé, ces données soulignent le potentiel thérapeutique de l'autogreffe des CSH génétiquement modifiées chez les patients atteints de MPS-IH, améliorant potentiellement les résultats cliniques avec un profil de sécurité favorable.

Les résultats de cette étude seront présentés par le professeur Maria Ester Bernardo lors du symposium présidentiel.

Animateur : Professeur Maria Ester Bernardo

Affiliation : Ospedale San Raffaele, Milan, Italie

Résumé : #S102 THÉRAPIE GÉNIQUE PAR CELLULES SOUCHES HÉMATOPOÏÉTIQUES POUR LA MUCOPOLYSACCHARIDOSE DE TYPE I, HURLER : PREUVE D'UNE CORRECTION MÉTABOLIQUE IMPORTANTE ET D'UNE RÉPONSE CLINIQUE RAPIDE.

À propos du congrès annuel de l'EHA : Chaque année, en juin, l'EHA organise son congrès annuel dans une grande ville européenne. Cette année, en raison de la persistance de la pandémie de COVID-19, l'EHA organise pour la deuxième fois un congrès virtuel. Le congrès s'adresse aux professionnels de la santé travaillant dans le domaine de l'hématologie ou intéressés par celui-ci. Les sujets du programme scientifique vont de la physiologie et du développement des cellules souches à la leucémie, le lymphome, le diagnostic et le traitement, les globules rouges, les globules blancs et les troubles plaquettaires, l'hémophilie et le myélome, la thrombose et les troubles de la coagulation ainsi que la transfusion et la transplantation de cellules souches.

Site Web : www.ehaweb.org

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