La Beyond Batten Disease Foundation annonce un accord avec Actelion Pharmaceuticals Ltd pour la livraison d'un médicament pour le BBDF-101

AUSTIN, Texas, 3 mars 2021 /PRNewswire/ -- La Beyond Batten Disease Foundation (BBDF) est heureuse d'annoncer un accord avec Actelion Pharmaceuticals Ltd, une société pharmaceutique de Janssen de Johnson & Johnson, pour fournir Zavesca^® (miglustat) pour le développement du BBDF-101, une combinaison exclusive de miglustat et de tréhalose pour traiter la maladie juvénile de Batten (CLN3). Janssen assurera l'approvisionnement en médicaments pour les essais cliniques et le programme d'accès élargi, ainsi que le droit de référence aux données dans le cadre de la demande de nouveau médicament (NDA) de Zavesca pour soutenir le développement du BBDF-101.

La CLN3, qui fait partie d'un groupe de maladies connues sous le nom de céroïde-lipofuscinose neuronale (CLN), est une maladie neurodégénérative rare, mortelle et héréditaire pour laquelle il n'existe aucun traitement. Depuis sa création en 2008, la BBDF a été le fer de lance du développement du BBDF-101.

Le tréhalose est un disaccharide naturel qui est « généralement considéré comme sûr » (GRAS, pour Generally Regarded as Safe) par la Federal Drug Administration (FDA) des États-Unis. Bien que le tréhalose soit couramment utilisé comme édulcorant léger, des études de laboratoire démontrent sa capacité à éliminer l'accumulation pathologique de déchets cellulaires que l'on trouve dans les troubles du stockage lysosomal et dans certaines formes de maladies neurodégénératives de l'adulte. Ces données ont incité la BBDF à fournir le financement nécessaire pour soutenir le développement du BBDF-101 comme traitement potentiel de la maladie CLN3.

Des études précliniques sur des cellules de patients CLN3 et des modèles animaux démontrent une clairance des déchets cellulaires médiée par les tréhalos et l'inhibition de la progression de la maladie qui a été renforcée par l'ajout de miglustat. Ces données montrent que le miglustat peut améliorer l'inflammation chronique, prévenir l'accumulation de gangliosides nocifs et inhiber une enzyme concurrente (tréhalase), augmentant ainsi l'exposition au tréhalose. L'efficacité potentielle du BBDF-101 a conduit le 12 décembre 2019 à un accord avec Theranexus (EPA : ALTHX), une société biopharmaceutique qui développe des médicaments candidats pour traiter les troubles neurologiques, accordant à Theranexus une licence exclusive mondiale pour développer et commercialiser le BBDF-101 pour la maladie CLN3.

BBDF et Theranexus prévoient de lancer une étude de phase I-III avec le BBDF-101 pour les patients atteints de la maladie CLN3 en 2021 au Texas Children's Hospital (TCH) de Houston. L'Institut national Eunice Kennedy Shriver de la santé de l'enfant et du développement humain (NICHD) servira de site d'évaluation. La BBDF a également recruté un comité consultatif composé d'experts de premier plan sur la maladie juvénile des Batten, dont Jonathan Mink, MD et Erika Augustine, MD à l'Université de Rochester ; Angela Schulz, MD et Miriam Nickel, MD au Centre médical universitaire de Hambourg-Eppendorf ; Forbes Porter, MD, PhD, et An Dang Do, MD, PhD, NICHD.

« Cet accord a permis à BBDF d'économiser environ 42 millions de dollars, soit le coût du miglustat générique, si nous avions dû acheter du miglustat disponible dans le commerce pour mener à bien notre programme de développement », a déclaré Craig Benson, fondateur et président de BBDF. « Nous sommes incroyablement reconnaissants à Janssen pour son soutien au développement du BBDF-101 pour la maladie de Batten. Nous pensons que cette collaboration nous permettra d'avancer vers un essai clinique de manière accélérée et rentable, et le temps est un facteur essentiel pour les enfants atteints de cette maladie mortelle. »

À propos de la Beyond Batten Disease Foundation
La Beyond Batten Disease Foundation (BBDF) est la plus grande organisation à but non lucratif au monde dédiée au financement de la recherche pour un traitement et une cure de la maladie juvénile de Batten (CLN3). Depuis sa création en 2008, plus de 35 millions de dollars ont été investis dans la recherche en tirant parti des dons, des cofinancements et des partenariats stratégiques. La BBDF est le fer de lance d'une stratégie unique et coordonnée qui intègre des ressources scientifiques indépendantes et collabore avec des organisations apparentées pour mener des recherches sur la maladie CLN3. Pour en savoir plus, consultez le site www.beyondbatten.org.

À propos de Zavesca (miglustat)
Le Zavesca (miglustat), un inhibiteur de la glucosylcéramide synthase actif par voie orale, est utilisé en monothérapie chez les patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type I (GD1), légère à modérée, pour lesquels la thérapie enzymatique substitutive n'est pas une option thérapeutique. Le Zavesca est disponible dans le commerce pour le traitement du GD1 sur 47 marchés, dont les États-Unis et l'UE (depuis 2003).

Dans l'UE, Zavesca est également indiqué pour le traitement des manifestations neurologiques progressives chez les patients adultes et pédiatriques atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C (NP-C), une maladie génétique neurodégénérative rare. Zavesca est commercialisé pour le traitement du NP-C sur 46 marchés, dont l'UE (depuis 2009) et le Japon (depuis 2012, commercialisé sous le nom de Brazaves®).

Contact : Mary Beth Kiser, [email protected]

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