MOTIVATE (MOdern Treatment of Inhibitor-positiVe pATiEnts with haemophilia A) débute le recrutement de patients

ATLANTA et MÖRFELDEN-WALLDORF, Allemagne, 17 juin 2020 /PRNewswire/ -- La Dre Carmen Escuriola-Ettingshausen et le Dr Robert Sidonio ont le plaisir d'annoncer que MOTIVATE (MODern Treatment of Inhibitor-positiVe pATIents with haemophilia A, traitement moderne de patients souffrant d'hémophilie A avec inhibiteurs) a été approuvée aux États-Unis et en Europe et recrute actuellement des participants.

MOTIVATE est une étude multicentrique initiée par des chercheurs pour capturer différentes approches de la prise en charge des patients atteints d'hémophilie A avec inhibiteurs. MOTIVATE est enregistrée en tant qu'étude non interventionnelle aux États-Unis (NCT04023019) et comme essai pragmatique peu interventionnel en Europe (n° EudraCT 2019-003427-38).

Le développement d'inhibiteurs est la complication la plus grave du traitement substitutif par facteur VIII (FVIII) chez les patients atteints d'hémophilie A car il rend le FVIII inefficace dans la prévention et le contrôle des saignements. L'induction de la tolérance immune (ITI) avec un traitement substitutif prolongé par FVIII est la seule stratégie éprouvée pour l'éradication des inhibiteurs. Bien que l'emicizumab, un anticorps monoclonal bispécifique, offre une alternative aux agents de contournement pour contrôler les saignements chez les patients avec inhibiteurs, ni l'emicizumab, ni les agents de contournement n'éliminent les inhibiteurs.

L'objectif de MOTIVATE est de documenter les approches établies et actuelles de l'ITI afin d'évaluer son efficacité et son innocuité, y compris par prophylaxie avec l'emicizumab. L'étude analysera également l'impact des différentes approches de traitement sur la prévention des saignements chez les patients avec inhibiteurs. Trois groupes de patients seront évalués en fonction de leur approche de traitement :

• ITI (avec le FVIII recombinant dérivé d'une lignée de cellules humaines Nuwiq^® ou les produits du FVIII dérivés du plasma octanate^® ou wilate^®)
• ITI (avec Nuwiq^®, octanate^® ou wilate^®) et prophylaxie avec emicizumab
• Prophylaxie de routine avec emicizumab, aPCC ou rFVIIa sans ITI

Les trois approches peuvent inclure des agents de contournement (aPCC ou rFVIIa) si nécessaire pour traiter les épisodes de saignement ou pendant une intervention chirurgicale. Les patients seront suivis pendant une période pouvant aller jusqu'à cinq ans et pourront passer dans un autre groupe si leur traitement est modifié à la discrétion du médecin local.

MOTIVATE comprend plusieurs sous-études facultatives, notamment l'analyse des biomarqueurs de santé osseuse et articulaire, l'évaluation des risques thrombotiques et l'analyse des variantes du gène F8, afin de mieux comprendre les facteurs associés aux résultats des traitements et l'impact des différents schémas de traitement sur les résultats chez les patients.

MOTIVATE est dirigée par deux chercheurs chargés de la coordination, la Dre Carmen Escuriola-Ettingshausen, Director de l'Hämophilie-Zentrum Rhein Main à Mörfelden-Walldorf, en Allemagne, et le Dr Robert Sidonio Jr, Assistant Professor of Pediatrics et Director of Clinical Operations à l'Hemophilia of Georgia Center for Bleeding & Clotting Disorders, Children's Healthcare of Atlanta, à l'université Emory, dans la ville d'Atlanta, en Géorgie, aux États-Unis.

Le Dr Sidonio a commenté : « Il est très enthousiasmant de savoir que le recrutement de patients pour MOTIVATE a commencé. Nous pensons que MOTIVATE nous fournira des informations précieuses tirées de l'expérience réelle de l'hémophilie A chez des patients qui développent des inhibiteurs du FVIII. » La Dre Escuriola-Ettingshausen a ajouté :« Nous espérons que les données de MOTIVATE informeront les décisions de traitement pour nous aider à optimiser la prise en charge des patients. Les sous-études promettent également d'améliorer considérablement notre compréhension des inhibiteurs et de la manière dont nous pouvons avoir un impact sur les résultats thérapeutiques chez les patients. »

MOTIVATE vise à recruter un total de 120 patients de tout âge qui souffrent d'hémophilie A de toute gravité ayant développé des inhibiteurs de n'importe quel produit du FVIII. MOTIVATE est soutenue par un financement d'Octapharma AG (Lachen, Suisse).

Pour tout complément d'information sur MOTIVATE et la participation à l'étude, veuillez consulter le site www.motivate-study.com.

Contact : Dr Robert Sidonio (États-Unis et Canada) [email protected] et Dre Carmen Escuriola-Ettingshausen (Europe et reste du monde) [email protected]