La FDA accorde à OBI-3424 d'OBI Pharma la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la leucémie lymphoblastique aiguë (LAL)

Il s'agit de la deuxième désignation de médicament orphelin accordée à OBI-3424, une nouvelle thérapie ciblée innovante pour les tumeurs solides et liquides exprimant l'enzyme aldo-céto-réductase 1c3 (AKR1C3)

TAIPEI, Taiwan, 19 septembre 2018 /PRNewswire/ - OBI Pharma, Inc., société biopharmaceutique de Taïwan (TPEx : 4174), a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à OBI-3424 pour le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique (LAL). OBI-3424 est un agent thérapeutique innovant destiné au traitement du cancer par alkylation de l'ADN et ciblant les cancers surexprimant l'aldo-céto-réductase 1C3 (AKR1C3).

Il s'agit de la deuxième désignation de médicament orphelin que la FDA accorde à OBI-3424. Le 9 juillet 2018, OBI-3424 a obtenu le statut de médicament orphelin pour le traitement du carcinome hépatocellulaire (CHC). Une étude de phase 1/2 portant sur OBI-3424 chez des patients atteints de tumeurs solides, dont le CHC et le cancer de la prostate résistant à la castration (CPRC), a commencé son processus de recrutement au Centre de cancérologie M.D. Anderson de l'Université du Texas.

Amy Huang, directrice générale d'OBI Pharma, a déclaré : « Cette nouvelle désignation de médicament orphelin que la FDA a accordé à OBI-3424 est une étape importante dans le développement de ce médicament candidat pour le traitement de la LAL, y compris la LAL T, une maladie faisant partie des besoins médicaux non satisfaits et dont les options thérapeutiques sont limitées. Nous sommes ravis que la FDA ait reconnu la nécessité de développer de nouveaux agents thérapeutiques ciblés tels qu'OBI-3424 dans la lutte contre la LAL. »

À propos de la leucémie aiguë lymphoblastique (LAL)

La leucémie aiguë lymphoblastique (LAL), également appelée leucémie lymphoïde aiguë, est un cancer du sang rare qui affecte la maturation des lymphoblastes à cellules B et à cellules T des cellules progénitrices. La prévalence actuelle de la LAL aux États-Unis est d'environ 86 462 cas en 2018. La maladie affecte principalement les enfants, avec 60 % des cas survenant avant 20 ans. Le taux de rémission chez les enfants atteints d'une LAL est d'environ 90 %, avec une survie globale d'environ 60 à 70 % ces dernières années. Les traitements actuels pour la LAL ont été moins efficaces chez les nourrissons et chez les adultes, ainsi que chez les patients présentant une maladie récurrente, ce qui a entraîné un besoin médical non satisfait de nouveaux traitements.

À propos de la désignation de médicament orphelin (ODD)

La désignation de médicament orphelin offre à OBI Pharma des avantages potentiels, y compris l'exclusivité du marché après l'approbation réglementaire le cas échéant, l'exemption des frais de demande auprès de la FDA et des crédits d'impôt pour des essais cliniques qualifiés. L'Office des médicaments orphelins (Office of Orphan Drug Products) de la FDA accorde le statut d'orphelin pour soutenir le développement de médicaments pour les maladies rares ou affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis.

À propos d'OBI-3424

OBI-3424 est un nouveau promédicament à petites molécules innovant ciblant sélectivement les cancers surexprimant l'enzyme aldo-céto-réductase 1C3 (AKR1C3) et libérant sélectivement un puissant agent d'alkylation de l'ADN en présence de l'enzyme AKR1C3. Ce mode d'activation sélective distingue OBI-3424 des agents alkylants traditionnels, tels que le cyclophosphamide et l'ifosfamide, qui ne sont pas sélectifs.

La surexpression d'AKR1C3 a été documentée dans un certain nombre de cancers résistants au traitement et difficiles à traiter, notamment les carcinomes hépatocellulaires (CHC), le cancer de la prostate résistant à la castration (CPRC) et la leucémie aiguë lymphoblastique (LAL), dont la LAL T. AKR1C3 est fortement exprimé dans 15 tumeurs solides et liquides.

OBI Pharma détient les droits mondiaux pour OBI-3424 à l'exception des pays suivants, dont les droits sont détenus par Ascenta Pharma : Chine, Hong Kong, Macao, Taïwan, Japon, Corée du Sud, Singapour, Malaisie, Thaïlande, Turquie et Inde.

À propos d'OBI Pharma

OBI Pharma, Inc. est une société biopharmaceutique établie à Taiwan en 2002. Sa mission est de développer et de faire approuver de nouveaux agents thérapeutiques pour des besoins médicaux non satisfaits contre des cibles cancéreuses telles que la série globo (y compris globo H), AKR1C3 et d'autres cibles prometteuses.

Le nouveau portefeuille d'immuno-oncologie innovant de la société contre la série globo comprend : Adagloxad Simolenin (anciennement OBI-822), un vaccin actif d'immunothérapie pour la série globo ; OBI-888 (Globo H mAb) et OBI-999 (Globo H ADC). La nouvelle thérapie ciblant AKR1C3 de la société est OBI-3424 (promédicament à petites molécules) qui libère sélectivement un puissant agent d'alkylation de l'ADN en présence de l'enzyme aldo-céto réductase 1C3 (AKR1C3). Pour plus d'informations, consultez www.obipharma.com.

Déclarations prospectives
Les déclarations contenues dans ce communiqué de presse qui ne décrivent pas des faits historiques sont des déclarations prospectives au sens de la loi américaine « Private Securities Litigation Reform Act » de 1995. Ces déclarations prospectives comprennent, entre autres, des déclarations sur les futurs essais cliniques, les résultats et le calendrier de ces essais et résultats. Ces facteurs de risque sont identifiés et discutés de temps à autre dans les rapports et les présentations d'OBI Pharma, y compris les documents déposés par OBI Pharma auprès du Taiwan Securities and Futures Bureau.

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