Prometic obtient une désignation de maladie pédiatrique rare de la FDA pour son médicament candidat à base de petite molécule, le PBI-4050

• Désignation de maladie pédiatrique rare accordée pour le traitement des patients atteints du syndrome d'Alström
• Troisième désignation de maladie pédiatrique rare obtenue par Prometic

LAVAL, QC, le 7 août 2018 /CNW Telbec/ - Prometic Sciences de la Vie Inc. (TSX: PLI) (OTCQX: PFSCF) (« Prometic ») a annoncé aujourd'hui avoir obtenu une désignation de maladie pédiatrique rare de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour son médicament candidat à base de petite molécule, le PBI-4050 pour le traitement du syndrome d'Alström (SA). En plus de la désignation de maladie pédiatrique rare, le PBI-4050 a préalablement obtenu une désignation de médicament orphelin de la FDA et de l'Agence européenne des médicaments (AEM) pour le traitement du SA et de la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) ainsi qu'une désignation de médicament innovateur prometteur (PIM) de la part de l'Agence réglementaire britannique des médicaments et produits thérapeutiques (UK Medecines and Healthcare Products Regulatory Agency, MHRA) pour le traitement de la FPI et du SA.  

« Il s'agit de la première désignation pédiatrique obtenue de la FDA pour notre médicament candidat à base de petite molécule le PBI-4050 et la troisième en tout, suite aux deux (2) désignations précédentes accordées pour nos médicaments candidats dérivés du plasma. Ceci souligne la profondeur et la valeur de nos deux (2) plateformes de découverte de médicaments », a dit M. Pierre Laurin, Président et chef de la direction de Prometic. « Nous anticipons avec plaisir discuter du parcours réglementaire d'approbation potentielle afin de pouvoir fournir cette thérapie innovatrice aux patients pédiatriques atteints du syndrome d'Alström lors de notre rencontre à venir avec la FDA ».

La FDA accorde une désignation de maladie pédiatrique rare à des maladies graves et potentiellement mortelles pour lesquelles les manifestations cliniques sévères et potentiellement mortelles affectent de façon prédominante des individus allant de la naissance jusqu'à 18 ans, incluant des groupes d'âge communément désignés nouveau-nés, bébés, enfants et adolescents.  Advenant son approbation, le PBI-4050 de Prometic pourrait être admissible à recevoir un bon pour révision prioritaire de maladie pédiatrique rare.

À propos du syndrome d'Alström

Le syndrome d'Alström est un syndrome héréditaire autosomique récessif rare caractérisé par l'apparition de l'obésité lors de l'enfance et de l'adolescence, du diabète de type 2 avec une sévère résistance à l'insuline, une dyslipidémie, de l'hypertension et une fibrose sévère dans plusieurs organes, dont le foie, les reins et le coeur.

Le syndrome d'Alström est aussi caractérisé par une perte de vision et d'audition progressive, une forme de maladie cardiaque élargissant et affaiblissant le muscle cardiaque (myocardiopathie dilatée) et par une petite taille. Cette maladie peut aussi causer de sérieux problèmes médicaux potentiellement fatals impliquant le foie, les reins, la vessie et les poumons. Certains des individus souffrant du syndrome d'Alström ont une condition de la peau connue sous le nom de d'acanthoses nigricans, causant des plis dans la peau d'apparence foncée, épaisse et veloutée. Les signes et symptômes du syndrome d'Alström varient en sévérité et ce ne sont pas tous les individus affectés qui démontrent toutes les caractéristiques de la maladie.

À propos du PBI-4050

Le PBI-4050 est un médicament candidat oralement actif avec un excellent profil d'innocuité et une efficacité démontrée dans plusieurs modèles précliniques de fibrose affectant différents organes dont les poumons, le foie, le coeur, les reins et le pancréas. Les effets du PBI-4050 démontrés dans les modèles précliniques ont été reproduits dans des études de phase 2 dans la FPI, le syndrome métabolique et diabète de type 2 et syndrome d'Alström. Le PBI-4050 débute des études pivots de phase 3 contrôlées contre placebo pour le traitement de la FPI et a déjà débuté des études contrôlées contre placebo de phase 2 chez les patients atteints du syndrome métabolique et diabète de type 2.

À propos de Prometic Sciences de la Vie Inc.

Prometic est une société biopharmaceutique qui dispose de deux plateformes de découverte de médicaments axées sur les besoins médicaux non comblés. La première plateforme, celle des produits thérapeutiques à base de petites molécules, fait suite à la découverte de deux récepteurs qui, à notre avis, sont à la base du processus de guérison au sein de l'organisme, c'est-à-dire qu'ils favorisent la régénération des tissus et la cicatrisation des lésions plutôt que la fibrose. Les essais cliniques pivots de phase 3 portant sur le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) devraient commencer pour l'un des principaux médicaments candidats de cette plateforme, le PBI 4050. La seconde plateforme de découverte et de mise au point de médicaments est celle des produits thérapeutiques dérivés du plasma; elle tire profit de l'expertise de Prometic dans les technologies de bioséparation permettant d'isoler et de purifier des agents biopharmaceutiques à partir du plasma humain. Le principal objectif de la Société à l'égard de cette deuxième plateforme est de répondre à des besoins médicaux non comblés au moyen de protéines thérapeutiques qui ne sont actuellement pas accessibles sur le marché, comme le plasminogène (humain) Ryplazim^MC. La Société tire aussi parti du taux supérieur de récupération éventuel de cette plateforme pour faire progresser des produits thérapeutiques reconnus, comme l'immunoglobuline intraveineuse (IgIV). En outre, la Société continue de solidifier sont approvisionnement en plasma par la conclusion de contrats avec des tiers et l'accroissement de ses propres activités de collecte de plasma afin de répondre à ses besoins en matière de transformation du plasma. De plus, la Société met ses technologies exclusives de bioséparation à la disposition des sociétés pharmaceutiques qui produisent des agents biopharmaceutiques n'entrant pas en concurrence avec ses propres produits. Reconnue comme un chef de file en bioséparation, la Société encaisse des revenus grâce à la vente de produits de chromatographie d'affinité, ces revenus lui permettant de compenser le coût de ses propres investissements en recherche et développement.

Ayant son siège social à Laval (Québec) Canada, la Société dispose d'installations de recherche et développement au Canada, au Royaume-Uni et aux États-Unis ainsi que d'installations de fabrication au Canada et à l'île de Man; ses activités commerciales et de développement des affaires se déroulent au Canada, aux États-Unis, en Europe et en Asie.

Énoncés prospectifs

Le présent communiqué renferme des énoncés prospectifs sur les objectifs, les stratégies et les activités de Prometic. Ces énoncés prospectifs sont assujettis à certains risques et incertitudes. Ces énoncés sont de nature « prospective » puisqu'ils sont fondés sur nos attentes présentes à l'égard des marchés dans lesquels nous exerçons nos activités et sur diverses estimations et hypothèses. Les événements ou les résultats réels sont susceptibles de différer considérablement de ceux prévus dans le cadre des énoncés prospectifs si des risques connus ou inconnus affectent nos activités ou si nos estimations ou nos hypothèses s'avèrent inexactes. Ces risques, estimations et hypothèses portent notamment sur la capacité de Prometic d'assurer le développement, la fabrication et la commercialisation de produits pharmaceutiques à valeur ajoutée et d'obtenir des contrats relatifs à ses produits et services, la disponibilité de ressources financières et autres pour compléter des projets de recherche et développement, le succès et la durée d'études cliniques, la capacité de Prometic de se prévaloir d'occasions d'affaires dans l'industrie pharmaceutique, les incertitudes liées au processus de réglementation et tout changement du contexte économique. Vous trouverez une analyse plus exhaustive des risques qui pourraient faire en sorte que les évènements ou résultats réels diffèrent de nos attentes présentes de façon importante dans la notice annuelle de Prometic pour l'année terminée le 31 décembre 2017, sous la rubrique « Risques et incertitudes reliés aux activités de Prometic ». Par conséquent, nous ne pouvons garantir la réalisation des énoncés prospectifs. Par ailleurs, nous ne nous engageons aucunement à mettre à jour ces énoncés prospectifs, même si de nouveaux renseignements devenaient disponibles, à la suite d'événements futurs ou pour toute autre raison, à moins d'y être tenus en vertu des lois et règlements applicables aux valeurs mobilières. Tous les montants sont en dollars canadiens sauf si précisé autrement.

SOURCE ProMetic Sciences de la Vie Inc.