Ultragenyx et Kyowa Kirin annoncent que burosumab a reçu un avis positif du CHMP pour le traitement du rachitisme hypophosphatémique lié à l'X chez l'enfant

TOKYO, LONDRES, et NOVATO, Californie, December 15, 2017 /PRNewswire/ --

En cas d'approbation, burosumab serait le premier traitement modificateur de la maladie ciblé pour le XLH 

Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. (Kyowa Hakko Kirin), Kyowa Kirin International PLC (Kyowa Kirin International) et Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : RARE), ont annoncé aujourd'hui que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP), comité scientifique de l'Agence européenne des médicaments (EMA), a adopté un avis positif recommandant l'autorisation de mise sur le marché conditionnelle de burosumab, un anticorps monoclonal humain anti-FGF23, pour le traitement du rachitisme hypophosphatémique lié à l'X (XLH) avec indication radiographique de maladie osseuse chez les enfants âgés de 1 an ou plus et les adolescents ayant un squelette en croissance.  Le XLH est un trouble musculosquelettique progressif, chronique, génétique et rare. En cas d'approbation, burosumab serait la première thérapie visant l'activité excessive du FGF23 dans le XLH.

L'avis du CHMP est maintenant soumis à la Commission européenne (CE), pour une décision finale d'accorder une autorisation de mise sur le marché conditionnelle. Cette décision est attendue au cours du premier trimestre 2018 et s'appliquera à la totalité des 28 pays de l'Union européenne, ainsi qu'à la Norvège, à l'Islande et au Liechtenstein. L'autorisation conditionnelle nécessite la satisfaction d'obligations spécifiques relatives à la réalisation d'études cliniques en cours sur burosumab chez des patients pédiatriques.  

« Nos scientifiques chez Kyowa Hakko Kirin ont été les premiers à réussir à cloner le FGF23 et à identifier le rôle de cette protéine dans le traitement des maladies impliquant une perte de phosphate. Cela a donné lieu à un vaste programme de recherche et à une collaboration de développement clinique avec Ultragenyx dans le but de mettre au point burosumab, un anticorps ciblant le FGF23 », a déclaré Mitsuo Satoh, Ph.D., Executive Officer, Vice President Head de la division R&D de Kyowa Hakko Kirin. « Nous sommes ravis d'atteindre ce jalon réglementaire important et allons poursuivre notre parcours scientifique afin d'aider à répondre aux besoins médicaux des personnes atteintes de XLH. »

Le Dr Tom Stratford, President et Chief Executive de Kyowa Kirin International, a commenté : « Chez Kyowa Kirin International, nous nous engageons pleinement à améliorer la vie des nombreuses jeunes personnes à travers l'Europe qui vivent avec le XLH. Nous saluons l'avis du CHMP qui nous rapproche du lancement de burosumab dans l'ensemble de l'Europe en tant que premier traitement ciblé possédant le potentiel de guérir cette maladie musculosquelettique souvent douloureuse et invalidante. »

« L'avis positif du CHMP constitue une étape importante dans l'accélération de l'accès des patients à cette thérapie, qui pourrait fondamentalement changer la manière dont cette maladie est traitée », a ajouté Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., Chief Executive Officer et President d'Ultragenyx.

Kyowa Hakko Kirin, Kyowa Kirin International, une filiale en propriété exclusive de Kyowa Hakko Kirin, et Ultragenyx ont collaboré dans le développement et la commercialisation de burosumab à l'échelle mondiale, en se basant sur un accord de collaboration et de licence entre Kyowa Hakko Kirin et Ultragenyx.

Statut réglementaire de burosumab  

Le comité scientifique de l'EMA a adopté un avis positif recommandant l'autorisation de mise sur le marché conditionnelle de burosumab pour le traitement du rachitisme hypophosphatémique lié à l'X(XLH) avec indication radiographique de maladie osseuse chez les enfants âgés de 1 an ou plus et les adolescents ayant un squelette en croissance. La recommandation du CHMP est maintenant soumise à la Commission européenne (CE), qui devrait annoncer sa décision finale au cours du premier trimestre 2018. La CE adhère généralement aux recommandations du CHMP, mais n'est pas dans l'obligation de le faire.

À propos du rachitisme hypophosphatémique lié à l'X (XLH)  

Le XLH est un trouble musculosquelettique progressif, chronique et rare caractérisé par une perte de phosphate rénal provoquée par une production excessive de FGF23, et est transmis en tant que trait dominant lié à l'X affectant à la fois les hommes et les femmes. Le XLH se manifeste initialement chez le nourrisson et affecte également l'adulte.

Chez l'enfant, le XLH provoque des maladies squelettiques, entraînant une malformation des extrémités inférieures et une taille réduite.

Le traitement conventionnel du XLH consiste en plusieurs doses quotidiennes de phosphate et de vitamine D active afin de contrebalancer les effets excessifs du FGF23 mais ne corrige pas la maladie sous-jacente.

À propos de burosumab  

Burosumab est un anticorps IgG1 monoclonal recombinant entièrement humain expérimental, découvert par Kyowa Hakko Kirin, contre le facteur de croissance des fibroblastes 23 (FGF23). Le FGF23 est une hormone phosphaturique qui réduit les niveaux sériques de phosphore et de vitamine D active en régulant l'excrétion de phosphate et la production de vitamine D active par le rein. Burosumab est en cours de développement pour le traitement du XLH et de l'ostéomalacie oncogénique (OO), des maladies caractérisées par des niveaux excessifs de FGF23. La perte de phosphate dans le XLH et l'OO est provoquée par des niveaux et une activités excessifs du FGF23. Burosumab est conçu pour se lier à et ainsi inhiber l'activité biologique du FGF23. En bloquant le FGF23 excessif chez les patients atteints de XLH et d'OO, burosumab vise à accroître la réabsorption de phosphate par le rein et la production de vitamine D, ce qui améliore l'absorption intestinale de phosphate et de calcium.

Aux États-Unis, la Food and Drug Administration (FDA) examine actuellement la demande de licence de produit biologique pour burosumab afin de traiter les patients pédiatriques et adultes atteints de XLH, et a assigné comme date d'action conformément à la loi Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) le 17 avril 2018.

Un programme clinique étudiant burosumab chez les patients pédiatriques et adultes atteints de XLH est en cours. Burosumab est également développé pour l'OO, une maladie caractérisée par des tumeurs généralement bénignes qui produisent des niveaux excessifs de FGF23, pouvant provoquer une ostéomalacie grave, des fractures, des douleurs osseuses et musculaires, ainsi qu'une faiblesse musculaire.

À propos de Kyowa Kirin  

Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. est une société de sciences de la vie axée sur la recherche, qui se concentre particulièrement sur les biotechnologies. Dans les domaines thérapeutiques fondamentaux de l'oncologie, de la néphrologie et de l'immunologie/allergologie, Kyowa Hakko Kirin s'appuie sur des biotechnologies de pointe centrées sur des technologies d'anticorps pour découvrir en permanence de nouveaux médicaments innovants et les commercialiser à l'échelle mondiale. Ainsi, la société s'efforce de concrétiser sa vision de devenir une entreprise pharmaceutique spécialisée mondiale basée au Japon qui contribue à la santé et au bien-être des personnes dans le monde entier.

Kyowa Kirin International PLC est une filiale en propriété exclusive de Kyowa Hakko Kirin et une société pharmaceutique spécialisée connaissant une croissance rapide qui est engagée dans le développement et la commercialisation de médicaments sur ordonnance pour le traitement de besoins thérapeutiques insatisfaits en Europe et aux États-Unis. Le siège de Kyowa Kirin International est basé en Écosse.

Pour en savoir plus sur la société, rendez-vous sur le site : http://www.kyowa-kirin.com

À propos d'Ultragenyx  

Ultragenyx est une société biopharmaceutique en phase clinique engagée dans la mise sur le marché de produits novateurs pour le traitement de maladies rares et ultra-rares, avec un intérêt particulier pour les maladies génétiques graves et invalidantes. Créée en 2010, la société a rapidement établi un portefeuille divers de produits candidats avec le potentiel de traiter des maladies pour lesquelles le besoin médical insatisfait est élevé, la biologie de traitement est claire et il n'existe aucune thérapie approuvée.

La société est dirigée par une équipe de direction expérimentée dans le développement et la commercialisation de produits thérapeutiques ciblant les maladies rares. La stratégie d'Ultragenyx est axée sur le développement de médicaments efficaces en termes de temps et de coût, avec pour objectif de fournir des thérapies sûres et performantes aux patients qui sont dans la plus grande urgence.

Pour tout complément d'information sur Ultragenyx, veuillez consulter le site Internet de la société à l'adresse http://www.ultragenyx.com.

Énoncés prospectifs   

À l'exception des informations de nature historique contenues dans les présentes, les sujets exposés dans le présent communiqué de presse, y compris les énoncés relatifs aux attentes d'Ultragenyx concernant de futures interactions avec les autorités réglementaires, les échéances et la réussite potentielle des soumissions pour les approbations réglementaires, les indications potentielles pour ses produits candidats et les plans pour ses programmes et études cliniques, constituent des énoncés prospectifs au sens des dispositions d'exonération de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces énoncés prospectifs impliquent des risques et des incertitudes importants susceptibles d'entraîner une différence sensible entre nos programmes de développement clinique, résultats, performances ou accomplissements futurs et ceux exprimés ou sous-entendus par ces énoncés prospectifs. Ces risques et incertitudes incluent, entre autres, les incertitudes inhérentes au processus de développement clinique de médicaments, comme le processus d'approbation réglementaire, les échéances des soumissions réglementaires et autres sujets susceptibles d'affecter la suffisance de liquidités existantes, d'équivalents de liquidités et d'investissements à court terme pour financer les opérations et la disponibilité ou le potentiel commercial de nos médicaments candidats. Ultragenyx n'assume aucune obligation de mettre à jour ou de réviser quelconque énoncé prospectif. Pour une description plus approfondie des risques et incertitudes susceptibles d'entraîner une différence entre les résultats réels et ceux exprimés dans ces énoncés prospectifs, ainsi que des risques liés aux activités d'Ultragenyx en général, veuillez vous reporter au Rapport trimestriel d'Ultragenyx sur le formulaire 10-Q déposé auprès de la Securities and Exchange Commission le 3 novembre 2017, et à ses rapports périodiques ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission.