Audentes Therapeutics annonce l'approbation par la MHRA de la demande d'autorisation d'essai clinique pour l'AT132 X-dans le traitement de la myopathie congénitale myotubulaire liée à l'X

Données préliminaires d'ASPIRO et phase 1/2 d'étude clinique de l'AT132 prévues au quatrième trimestre de 2017

SAN FRANCISCO, 3 octobre 2017 /PRNewswire/-- Audentes Therapeutics, Inc. (Nasdaq: BOLD), société de biotechnologie axée sur le développement et la commercialisation de produits de thérapie génique destinés aux patients vivant avec des maladies graves et rares mettant leur vie en danger, a annoncé aujourd'hui que la Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA, Agence de réglementation sur les médicaments et produits de santé) a approuvé la demande d'autorisation d'essai clinique (CTA) pour l'AT132, produit candidat de thérapie génique en cours de développement par la société pour le traitement de la myopathie congénitale myotubulaire liée à l'X (XLMTM). Ceci représente la première approbation de CTA pour le programme AT132. Elle permet à Audentes de lancer les travaux au cours desquels des sites d'étude clinique au Royaume-Uni vont inscrire des patients à ASPIRO, qui est la phase 1/2 d'étude clinique de l'AT132. Il est prévu que les données préliminaires d'ASPIRO seront disponibles au quatrième trimestre de 2017.

« Cette approbation de la CTA représente un autre jalon important pour notre programme AT132, » a commenté Matthew R. Patterson, président-directeur général. « Nous avons récemment annoncé le dosage pour le premier patient d'ASPIRO dans un site d'étude clinique aux États-Unis. Nous sommes heureux de travailler en étroite collaboration avec la communauté de la XLMTM en Europe à mesure que nous continuons l'exécution de nos plans mondiaux de développement de l'AT132 en tant que produit potentiellement transformateur pour traiter cette terrible maladie rare. »

Outre ASPIRO, le programme de développement clinique pour l'AT132 comprend RECENSUS, examen rétrospectif des dossiers médicaux, et INCEPTUS, étude courante sur la maladie suivant son évolution naturelle éventuelle. Audentes a présenté récemment les données des études de RECENSUS et d'INCEPTUS, lesquelles confirment et élargissent la compréhension du fardeau significatif qu'une maladie comme la XLMTM fait peser sur les patients, les familles et le système de santé.

À propos de l'AT132 contre la myopathie congénitale myotubulaire liée à l'X
L'AT132 est le produit candidat élaboré par Audentes pour traiter la XLMTM, maladie monogénique rare caractérisée par une extrême faiblesse musculaire, une insuffisance respiratoire et une mort précoce, avec un taux de mortalité de 50 % estimé vers un âge de 18 mois. La XLMTM est provoquée par des mutations au niveau du gène MTM1 responsable de l'encodage d'une protéine appelé la myotubularine. La myotubularine joue un rôle important dans le développement, le maintien et la fonction des cellules des muscles squelettiques. L'AT132 est composé d'un vecteur AAV 8 contenant une copie fonctionnelle du gène MTM1. Des études multiples sur des modèles animaux de la XLMTM ont démontré qu'une administration unique d'AT132 améliore les symptômes de la maladie et les taux de survie, sans lier à l'AT132 d'effets indésirables ou de constatations de sécurité de façon significative. Dans une étude, ces effets à ce jour ont duré plus de quatre ans et demi. Audentes développe l'AT132 en collaboration avec Genethon (www.genethon.fr).

À propos d'ASPIRO, phase 1/2 d'étude clinique de l'AT132
ASPIRO est conçue comme une étude ouverte multicentrique et multinationale de dose croissante visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité préliminaire de l'AT132 chez environ 12 patients de la XLMTM âgés de moins de cinq ans. L'étude devrait comprendre neuf sujets traités à l'AT132 et trois sujets de groupe témoin simultané subissant un traitement différé. Les critères primaires comprennent la sécurité (effets indésirables et certaines mesures en laboratoire) et l'efficacité (évaluation de la fonction respiratoire et neuromusculaire). Les critères secondaires comprennent le fardeau de la maladie et de la qualité de vie en relation avec la santé, l'histologie des tissus musculaires et les biomarqueurs. L'analyse principale d'efficacité devrait avoir lieu à 12 mois, avec des évaluations provisoires devant être effectuées à divers points plus précoces. Après l'évaluation primaire à 12 mois, les sujets devraient être suivis pendant quatre autres années pour évaluer la sécurité à long terme, la durabilité des effets et les progrès du développement.

About Audentes Therapeutics, Inc.
Audentes Therapeutics (Nasdaq: BOLD) est une société de biotechnologie axée sur le développement et la commercialisation de produits de thérapie génique pour les patients vivant avec des maladies graves et rares mettant leur vie en danger. Nous avons quatre produits candidats en phase de développement : l'AT132 X-Linked Myotubular pour le traitement de la myopathie liée à l'X (XLMTM), l'AT342 pour le traitement du syndrome de Crigler-Najjar, l'AT982 pour le traitement de la maladie de Pompe et l'AT307 pour le traitement du sous-type CASQ2 de la tachycardie ventriculaire polymorphe catécholergique (CASQ2-CPVT). Nous sommes une équipe expérimentée et passionnée, engagée à forger de fortes relations à l'échelle mondiale avec les patients, la recherche et les communautés médicales.

Pour de plus amples renseignements concernant Audentes, veuillez visiter www.audentestx.com.

Énoncés prospectifs
Ce communiqué de presse contient des énoncés prospectifs au sens des dispositions relatives aux règles d'exonération de la Private Securities Litigation Reform Act de 1995 (loi sur la réforme des litiges sur les valeurs mobilières des États-Unis) comprenant entre autres : les dates estimées de données préliminaires par ASPIRO, le potentiel de l'AT132 à être un produit transformateur pour le traitement transformation à un produit pour le traitement de la XLMTM. Tous les énoncés autres que des énoncés de faits historiques sont des déclarations qui pourraient être jugées être des énoncés prospectifs. Bien que la société estime que les attentes exprimées dans ces énoncés prospectifs sont raisonnables, la société ne peut garantir les futurs événements, actions, résultats, niveaux d'activité, performances ou réalisations, et les résultats et le calendrier de développement des biotechnologies et le potentiel d'approbation réglementaire sont intrinsèquement incertains. Les énoncés prospectifs sont soumis aux risques et incertitudes qui pourraient faire en sorte que les activités ou résultats réels de la société différent sensiblement de ceux exprimés dans tout énoncé prospectif, y compris les risques et incertitudes se rapportant à la capacité de la société à faire progresser ses produits candidats, à obtenir l'approbation réglementaire de ceux-ci et de ses produits en définitive commerciaux, le calendrier et les résultats des essais précliniques et cliniques, la capacité de la société à financer des activités de développement et atteindre des objectifs de développement, la capacité de la société à protéger la propriété intellectuelle et autres risques et incertitudes décrits sous la rubrique « Facteurs de risque » dans les documents que la société dépose lorsqu'il y a lieu auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis (Commission des valeurs mobilières). Ces énoncés prospectifs s'expriment uniquement à la date de ce communiqué de presse et la société n'assume aucune obligation de revoir ou mettre à jour l'un quelconque de ces énoncés prospectifs afin de refléter des événements ou circonstances survenant après la date mentionnée ici.

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