Sanofi Genzyme annonce l'approbation de Cerdelga(MC) (capsules d'éliglustat) par Santé Canada pour le traitement d'une maladie génétique rare

MISSISSAUGA, ON, le 1er mai 2017 /CNW/ - Sanofi Genzyme, une division de Sanofi-Aventis Canada Inc., a annoncé aujourd'hui que Santé Canada a récemment approuvé Cerdelga^MC (capsules d'éliglustat), le seul traitement oral de première intention indiqué pour le traitement des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1¹. La maladie de Gaucher de type 1 est une maladie métabolique génétique rare qui cause une accumulation de lipides dans certaines parties de l'organisme. Il s'agit d'une maladie progressive qui peut mettre la vie en danger si les symptômes ne sont pas traités^2,3. Les patients qui sont des métaboliseurs par une enzyme spécifique, identifiés par un simple test, seront candidats au traitement par Cerdelga¹.

« L'expérience avec les patients qui ont reçu Cerdelga montre que ce nouveau traitement a un effet bénéfique sur un certain nombre de symptômes associés à la maladie de Gaucher de type 1 et qu'il améliore significativement la qualité de vie en éliminant le fardeau que représentent des perfusions intraveineuses toutes les deux semaines, résume Christine White, présidente de la Fondation canadienne de la maladie de Gaucher. Nous nous réjouissons que ce nouveau traitement par voie orale de première intention soit maintenant disponible au Canada pour les personnes qui vivent avec la maladie de Gaucher de type 1. »

Comment Cerdelga agit
Les traitements actuels de la maladie de Gaucher de type 1, qu'il s'agisse du traitement enzymatique substitutif (TES) ou du traitement par réduction du substrat (TRS), visent à réduire la quantité de glucosylcéramide (GL-1), une matière grasse présente dans les cellules, et à diminuer la progression des symptômes qui peut endommager la rate, le foie et les os². Cerdelga est un TRS qui diminue la production de GL-1 en bloquant l'absorption des substances utilisées par les cellules pour fabriquer le GL-1, ce qui permet de réduire au minimum les effets de la maladie^4,5.

Efficacité et innocuité
Cerdelga a été évalué dans le cadre d'un programme clinique sur la maladie de Gaucher portant sur près de 400 patients et composé de deux études cliniques de phase 3 (avec un centre d'étude situé au Québec)^6,7,8,9,10. Chez les patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 qui n'avaient pas été traités, Cerdelga a été associé à des améliorations des taux de plaquettes et d'hémoglobine, du volume de la rate et du foie et des paramètres osseux^11,7. Chez les patients dont la maladie avait été stabilisée par un TES, Cerdelga a permis de maintenir la stabilité des paramètres de la maladie⁶.

Dans une analyse d'innocuité intégrant les données de tous les essais cliniques menés à ce jour, la plupart des effets indésirables signalés étaient de gravité légère à modérée¹⁰.

« Bien que la maladie de Gaucher soit une maladie rare, on ne peut ignorer qu'il s'agit d'une maladie débilitante et potentiellement mortelle, rappelle la Dre Sarit Assouline, hématologue au Service d'hématologie de l'Hôpital général juif Sir Mortimer B. Davis, à Montréal au Québec. Les patients ont besoin de nouvelles options. Remplacer des séances de traitement par perfusion d'une heure toutes les deux semaines par une pilule, c'est faire avancer l'innovation et la recherche dans la bonne direction pour de nombreux patients. »

L'héritage de Sanofi Genzyme dans le domaine de la maladie de Gaucher
Depuis quinze ans, Sanofi Genzyme fait de la recherche pour mettre au point un traitement par voie orale contre la maladie de Gaucher. Le programme de développement clinique de Cerdelga est le plus vaste mené à ce jour dans le domaine de la maladie de Gaucher, avec près de 400 patients traités dans 29 pays, dont le Canada^6,7,8,9,10.

« L'approbation de Cerdelga représente un jalon significatif dans le parcours que Sanofi Genzyme a entrepris il y a des années aux côtés de la communauté canadienne de la maladie de Gaucher, souligne Peter Brenders, directeur général de Sanofi Genzyme Canada. Notre dévouement, notre engagement et notre collaboration avec cette population de patients continuent de transformer des vies et de nous inspirer à poursuivre notre objectif à long terme, celui de continuer nos travaux de recherche novateurs et de permettre aux patients atteints de la maladie de Gaucher de vivre mieux. »

À propos de la maladie de Gaucher de type 1
La maladie de Gaucher est une maladie métabolique génétique rare, causée par l'activité déficiente d'une certaine enzyme appelée glucocérébrosidase². Le rôle de cette enzyme est de dégrader des déchets à l'intérieur des cellules². Les déchets qui s'accumulent sont une matière grasse appelée glucosylcéramide (GL-1), qui peut provoquer un éventail de symptômes menaçant potentiellement le pronostic vital². Ces symptômes peuvent varier beaucoup d'une personne à l'autre et peuvent comprendre une augmentation progressive du volume de la rate et du foie, une thrombocytopénie (un faible nombre de plaquettes dans le sang), des douleurs et des fractures osseuses et, pour finir, un mauvais fonctionnement de la rate et des os^12,13.

Le type 1 est la forme la plus commune de la maladie. On estime qu'il touche entre 1 personne sur 40 000 et 1 personne sur 60 000, et il est particulièrement prévalent chez les personnes d'ascendance juive ashkénaze, parmi lesquelles il touche environ 1 personne sur 855^14,15,12,2. Au Canada, le type 1 touche environ 150 personnes.¹⁶

Vous pouvez consulter la monographie complète ici.

Sanofi Genzyme s'est engagée à aider les patients auxquels Cerdelga est prescrit à avoir accès au médicament et à obtenir le soutien dont ils ont besoin. L'entreprise offrira un programme de soutien aux patients appelé LIBERTY, qui donnera aux patients la possibilité de recevoir des appels de suivi ainsi que de bénéficier d'un service d'aide à l'obtention du remboursement. Pour de plus amples renseignements, veuillez envoyer un courriel à [email protected].

À propos de Sanofi
Sanofi est un chef de file mondial du secteur de la santé qui recherche, développe et commercialise des solutions thérapeutiques axées sur les besoins des patients. Sanofi est subdivisée en cinq unités opérationnelles oeuvrant à l'échelle mondiale : Diabète et maladies cardiovasculaires, Médecine générale et marchés émergents, Sanofi Genzyme, Sanofi Pasteur et Sanofi Santé grand public. Sanofi est cotée en bourse à Paris (EURONEXT : SAN) et à New York (NYSE : SNY).

Au Canada, nous employons près de 1 900 personnes. En 2015, les sociétés Sanofi ont investi 133,3 millions de dollars en R et D au Canada, stimulant la création d'emplois, les échanges commerciaux et les possibilités d'affaires à l'échelle du pays.

Sanofi Genzyme se concentre sur le développement de traitements spécialisés pour des maladies débilitantes qui sont souvent difficiles à diagnostiquer et à traiter afin de donner espoir aux patients et à leurs familles. Pour en savoir plus, visitez www.sanofigenzyme.ca.

Références
______________________________
¹ Monographie de produit de Cerdelga^MC (capsules d'éliglustat). Consultée le 27 avril 2017. Disponible à l'adresse https://sanofigenzyme.ca/-/media/GenzymeCanada/Products/Final_Product%20Monographs/cerdelga-PM-21apr2017-approved.pdf?la=en.
² Fondation canadienne de la maladie de Gaucher. Treatment Options. Consulté le 6 avril 2017. Disponible à l'adresse http://www.gauchercanada.ca/treatment-options-3/.
³ Fondation canadienne de la maladie de Gaucher. About Gaucher. Signs and Symptoms. Consulté le 12 avril 2017. Disponible à l'adresse http://www.gauchercanada.ca/signsandsymptoms/.
⁴ McEachern KA, Fung J, Komarnitsky S, et al. A specific and potent inhibitor of glucosylceramide synthase for substrate inhibition therapy of Gaucher disease. Mol Genet Metab. 2007;91(3):259-267.
⁵ Shayman JA. Eliglustat tartrate: glucosylceramide synthase inhibitor treatment of type 1 Gaucher disease. Drugs Future. 2010;35(8):613-620.
⁶ Cox TM, Drelichman G, Cravo R, et al. Efficacy and safety of eliglustat compared with imiglucerase in Gaucher disease type 1 stabilised on enzyme therapy. Lancet (sous presse). 2014.
⁷ Mistry PK, Lukina E, Ben Turkia H, et al. Oral eliglustat for Gaucher disease type 1: the randomized, placebo-controlled ENGAGE trial. soumis pour publication. 2014.
⁸ Charrow J, Ida H, Hollak C, et al. EDGE: A Phase 3 Study Evaluating Once versus Twice Daily Dosing of Eliglustat in Patients with Gaucher Disease Type 1: Interim Results from the Lead-in-Period [résumé]. Mol Genet Metab. 11-13 février 2014;111(2):S30.
⁹ Lukina E, Watman N, Dragosky M, et al. Eliglustat, an Investigational Oral Therapy for Gaucher Disease Type 1: Phase 2 trial results after 4 years of treatment [publié en ligne le 14 mai 2014]. Blood Cells Mol Dis. 2014.
¹⁰ Ross L, Peterschmitt MJ, Puga AC, et al. Eliglustat adverse event data from a pooled analysis of four trials in Gaucher disease type 1 [résumé]. Mol Genet Metab. Février 2014;111(2):S90.
¹¹ Lukina E, Watman N, Dragosky M, et al. Eliglustat, an Investigational Oral Therapy for Gaucher Disease Type 1: Phase 2 Trial Results after 4 Years of Treatment. Blood Cells Mol Dis. 2014;(sous presse).
¹² Grabowski GA, Petsko GA, Kolodny EH. Gaucher disease. Dans : Valle D, Beaudet AL, Vogelstein B, et al., réd. OMMBID: The Online Metabolic and Molecular Bases of Inherited Disease. New York, NY: McGraw-Hill; 2013 : Disponible à l'adresse : http://ommbid.mhmedical.com/Book.aspx?bookid=971.
¹³ Grabowski GA, Andria G, Baldellou A, et al. Pediatric non-neuronopathic Gaucher disease: presentation, diagnosis and assessment. Consensus statements. Eur J Pediatr. 2004;163(2):58-66.
¹⁴ Grabowski GA. Gaucher disease: enzymology, genetics, and treatment. Dans : Harris H, Hirschorn K, réd. Advances in Human Genetics. New York, NY: Plenum Press; 1993:377-441.
¹⁵ Mistry PK, Weinthal JA, Weinreb NJ. Disease state awareness in Gaucher disease: a Q&A expert roundtable discussion. Clin Adv Hematol Oncol. 2012;10(6 suppl 8):1-16.
¹⁶ Données internes.

SOURCE Sanofi Genzyme