Eloxx Pharmaceuticals annonce la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe pour ELX-02 dans le traitement de la mucopolysaccharidose de type 1 (MPS 1)

NESS ZIONA, Israel et WALTHAM, Massachusetts, November 8, 2016 /PRNewswire/ --

Eloxx Pharmaceuticals, une société de biotechnologie axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de composés pour le traitement des maladies génétiques provoquées par des mutations non-sens, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et l'Agence européenne des médicaments (EMA) ont accordé la désignation de médicament orphelin à son médicament candidat innovant phare, ELX-02, pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type 1 (MPS I).

Pedro Huertas, MD, PhD, directeur médical chez Eloxx, a commenté : « Cette désignation de médicament orphelin accordée par la FDA et l'EMA reconnaît le travail significatif accompli par Eloxx Pharmaceuticals en matière de provision de preuves scientifiques et précliniques concernant le potentiel de devenir une thérapie transformationnelle pour les patients atteints de MPS1 provoquée par des mutations non-sens. » Silvia Noiman, PhD, PDG d'Eloxx, a déclaré : « Il s'agit d'un jalon important pour la société et d'une reconnaissance du travail acharné de l'équipe Eloxx. »

ELX-02 est un aminoglycoside de synthèse optimisé en tant que médicament de translecture translationnelle (TRID pour translational read-though drug) pour le traitement des maladies génétiques provoquées par des mutations non-sens. Le composé fait actuellement l'objet de premiers essais cliniques chez l'humain de phase 1 sur des volontaires sains en Israël.

Le programme de désignation de médicament orphelin de la FDA accorde ce statut spécial aux médicaments et produits biologiques conçus pour traiter des maladies/troubles rares, définis comme affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. La désignation de médicament orphelin peut permettre au sponsor de se voir attribuer des incitations de développement, par exemple 7 ans d'exclusivité sur le marché américain, des crédits fiscaux pour les essais qualifiés, une assistance dans la conception des essais de recherche et l'annulation des frais d'application associés à l'approbation du nouveau médicament en vertu de la loi Prescription Drug User Fee Act.

L'EMA accorde la désignation de médicament orphelin aux médicaments conçus pour le traitement, la prévention ou le diagnostic de maladies mortelles et invalidantes ayant une prévalence ne dépassant pas 5 personnes sur 10 000 au sein de l'UE, et pour lesquelles il n'existe aucune méthode satisfaisante de traitement, prévention ou diagnostic, à moins que le médicament proposé n'offre un bienfait significatif aux personnes affectées par la maladie. Suite à l'obtention de la désignation de médicament orphelin, les sponsors peuvent accéder à plusieurs incitations, notamment une assistance protocolaire, une exclusivité sur le marché pendant une période de dix ans après l'approbation et de potentielles réductions des frais.

À propos de la mucopolysaccharidose de type 1 (MPS I)  

La mucopolysaccharidose de type I (MPS I) est une maladie génétique chronique et progressive provoquée par un déficit enzymatique du gène alpha-L-iduronidase (IDUA) qui perturbe les voies cataboliques des glycosaminoglycanes (GAG), entraînant une accumulation intra-lysosomale de substrats, d'héparane sulfate (HD) et de dermatane sulfate (DS). Cette accumulation d'HS et de DS provoque la perturbation du mouvement des molécules à l'intérieur de la cellule et le dysfonctionnement subséquent des cellules, des tissus et des organes. À l'échelle mondiale, la MPS I se manifeste dans environ 1 naissance sur 100 000 pour la forme sévère, et dans 1 naissance sur 500 000 pour la forme atténuée.

À propos d'Eloxx Pharmaceuticals  

Eloxx Pharmaceuticals est une entreprise biopharmaceutique qui se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de composés pour le traitement des maladies génétiques provoquées par des mutations non-sens, notamment la fibrose cystique, la dystrophie musculaire de Duchenne, le syndrome d'Usher, l'ataxie-télangiectasie, la bêta-thalassémie, le syndrome de Tay-Sachs Hurler et beaucoup d'autres.

L'approche et le savoir-faire d'Eloxx Pharmaceuticals lui permettent de passer rapidement de programmes de découverte de médicaments cibles à des médicaments candidats cliniques, en établissant un portefeuille robuste de molécules conçues pour une vaste gamme de maladies génétiques non-sens.  Dans le cadre de la traduction de l'ARNm en protéine, la machinerie cellulaire, c'est-à-dire le ribosome, dicte la quantité et le moment de la production de chaque protéine. Ainsi, les molécules qui induisent la translecture ribosomique surmontent les mutations non-sens et permettent la production d'une protéine fonctionnelle de longueur complète. Ces molécules détiennent un important potentiel thérapeutique pour le traitement de nombreuses maladies génétiques.

Contact :
Silvia Noiman, PhD
PDG
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